Hội chứng rối loạn sinh tủy, hoặc MDS, bao gồm một loạt các rối loạn khác nhau ảnh hưởng đến hoạt động của tủy xương. Tủy xương tạo ra các tế bào hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu mới để đông máu, do đó, chức năng tủy kém có thể dẫn đến thiếu máu, số lượng tế bào thấp và các vấn đề khác.
Các mối quan tâm chính với MDS là a) số lượng thấp này và tất cả các vấn đề liên quan, và b) khả năng MDS tiến triển thành ung thư — bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, hoặc AML.
Các loại MDS khác nhau được đối xử rất khác nhau. Không phải tất cả các liệu pháp MDS đều thích hợp cho mọi bệnh nhân mắc MDS. Các lựa chọn điều trị MDS bao gồm chăm sóc hỗ trợ, liệu pháp cường độ thấp, liệu pháp cường độ cao và / hoặc thử nghiệm lâm sàng.
ER Productions Limited / Getty ImagesCân nhắc điều trị
Khi thảo luận về kế hoạch điều trị MDS của bạn với bác sĩ, các yếu tố được gọi là liên quan đến bệnh nhân có thể rất quan trọng. Ví dụ về các yếu tố liên quan đến bệnh nhân bao gồm:
- Cách bạn hòa hợp với các hoạt động hàng ngày trước khi chẩn đoán MDS
- Các điều kiện y tế khác mà bạn có
- Tuổi của bạn
- Chi phí tài chính của các phương pháp điều trị khác nhau
- Những rủi ro điều trị nào có thể chấp nhận được đối với bạn
Đặc điểm của hình thức MDS cụ thể của bạn cũng rất quan trọng. Ví dụ về các đặc điểm và phát hiện cụ thể bao gồm:
- Các điểm đánh dấu và kết quả xét nghiệm di truyền tủy xương của bạn, giúp xác định các lựa chọn có sẵn cho bạn, khả năng MDS của bạn sẽ tiến triển thành bệnh bạch cầu và những kết quả có thể mong đợi từ một số liệu pháp nhất định.
- MDS của bạn đang tác động như thế nào đến số lượng tế bào khỏe mạnh trong máu tuần hoàn của bạn
- Mức độ nghiêm trọng của bệnh về số lượng tế bào “nổ” chưa trưởng thành trong tủy của bạn
Mục tiêu của bạn cho những gì bạn muốn thoát khỏi điều trị cũng là yếu tố trong kế hoạch. Ví dụ về các mục tiêu điều trị khác nhau bao gồm:
- Chỉ để cảm thấy tốt hơn
- Hạn chế nhu cầu truyền máu quá nhiều
- Cải thiện tình trạng thiếu máu, giảm bạch cầu và giảm tiểu cầu của bạn
- Đạt được sự thuyên giảm
- Chữa bệnh MDS của bạn
Xem và chờ đợi
Đối với những bệnh nhân có MDS nguy cơ thấp được xác định bởi Hệ thống Chấm điểm Tiên lượng Quốc tế, hoặc IPSS, và công thức máu toàn bộ ổn định (CBC), đôi khi cách tiếp cận tốt nhất để điều trị là quan sát và hỗ trợ, nếu cần.
Trong trường hợp này, bạn sẽ cần được theo dõi những thay đổi trong tủy có thể cho thấy sự tiến triển của bệnh. CBC thông thường, cũng như chọc hút và sinh thiết tủy xương, có thể là một phần của việc theo dõi.
Chăm sóc hỗ trợ
Chăm sóc hỗ trợ đề cập đến các liệu pháp được sử dụng để điều trị và quản lý MDS; những phương pháp điều trị này có thể cải thiện đáng kể tình trạng của một người, nhưng chúng không thực sự tấn công các tế bào gây ra MDS.
Truyền máu
Nếu số lượng máu của bạn bắt đầu giảm và bạn gặp phải các triệu chứng, bạn có thể được hưởng lợi từ việc truyền hồng cầu hoặc tiểu cầu. Quyết định truyền máu sẽ phụ thuộc vào các tình trạng y tế khác mà bạn mắc phải và tình trạng của bạn như thế nào.
Quá tải sắt và liệu pháp Chelation
Nếu bạn bắt đầu phải truyền máu nhiều lần mỗi tháng, bạn có thể có nguy cơ phát triển một tình trạng gọi là thừa sắt. Lượng sắt cao trong quá trình truyền hồng cầu có thể làm tăng lượng sắt dự trữ trong cơ thể bạn. Hàm lượng sắt cao như vậy thực sự có thể làm hỏng các cơ quan của bạn.
Các bác sĩ có thể điều trị và ngăn ngừa tình trạng thừa sắt do truyền nhiều lần bằng cách sử dụng các loại thuốc gọi là thuốc thải sắt, bao gồm liệu pháp uống, deferasirox (Exjade) hoặc truyền dịch có tên là deferoxamine mesylate (Desferal). Các hướng dẫn thực hành của Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia, hoặc NCCN, đưa ra các tiêu chí mà bác sĩ của bạn có thể sử dụng để quyết định xem bạn có cần điều trị thải sắt hay không.
Yếu tố tăng trưởng
Một số người bị thiếu máu MDS có thể được hưởng lợi từ việc nhận các loại thuốc hỗ trợ yếu tố tăng trưởng được gọi là chất kích thích erythropoietin hoặc protein (ESA). Ví dụ về ESA bao gồm epoetin alfa (Eprex, Procrit hoặc Epogen) hoặc darbepoetin alfa (Aranesp) tác dụng lâu hơn. Những loại thuốc này được tiêm vào mô mỡ của bạn (tiêm dưới da). Mặc dù những loại thuốc này không hữu ích cho tất cả bệnh nhân MDS, nhưng chúng có thể giúp ngăn ngừa việc truyền máu ở một số người.
Bác sĩ có thể đề nghị bắt đầu sử dụng yếu tố kích thích thuộc địa, chẳng hạn như G-CSF (Neupogen) hoặc GM-CSF (leukine), nếu số lượng bạch cầu của bạn trở nên thấp do MDS của bạn. Các yếu tố kích thích thuộc địa giúp thúc đẩy cơ thể bạn sản sinh nhiều bệnh tật hơn để chống lại các tế bào bạch cầu được gọi là bạch cầu trung tính. Nếu số lượng bạch cầu trung tính của bạn thấp, bạn có nguy cơ cao bị nhiễm trùng nguy hiểm. Theo dõi bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng hoặc sốt nào, và đến gặp nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe càng sớm càng tốt nếu bạn lo lắng.
Liệu pháp cường độ thấp
Liệu pháp cường độ thấp đề cập đến việc sử dụng hóa trị liệu cường độ thấp hoặc các tác nhân được gọi là chất điều chỉnh phản ứng sinh học. Những phương pháp điều trị này chủ yếu được cung cấp cho bệnh nhân ngoại trú, nhưng một số trong số chúng có thể yêu cầu chăm sóc hỗ trợ hoặc nhập viện không thường xuyên sau đó, chẳng hạn như để điều trị nhiễm trùng do hậu quả.
Liệu pháp biểu sinh
Một nhóm thuốc được gọi là chất khử methyl hoặc chất khử methyl là vũ khí mới nhất trong cuộc chiến chống lại MDS.
Azacitidine (Vidaza) đã được FDA chấp thuận để sử dụng trong tất cả các phân loại Pháp-Mỹ-Anh (FAB) và tất cả các phân loại rủi ro IPSS của MDS. Thuốc này thường được tiêm dưới da trong 7 ngày liên tiếp, 28 ngày một lần trong ít nhất 4-6 chu kỳ. Các nghiên cứu về azacitidine đã chỉ ra rằng khoảng 50% bệnh nhân MDS có nguy cơ cao nhận thấy sự cải thiện và tăng chất lượng cuộc sống. Azacitidine thường gây giảm số lượng tế bào máu ban đầu và có thể không hồi phục cho đến sau một hoặc hai chu kỳ đầu tiên.
Một loại chất giảm methyl hóa khác được sử dụng trong điều trị MDS là decitabine (Dacogen). Có cấu trúc rất giống với azacitidine, nó cũng được FDA chấp thuận cho tất cả các loại MDS. Chế độ điều trị nói chung có liên quan đến độc tính loại cường độ thấp, và vì vậy nó cũng được coi là liệu pháp cường độ thấp. Decitabine có thể được tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.
Liệu pháp ức chế miễn dịch và các chất điều chỉnh phản ứng sinh học
Trong MDS, các tế bào hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu bị giết hoặc chết trước khi chúng đủ trưởng thành để được giải phóng từ tủy xương vào máu. Trong một số trường hợp, tế bào lympho (một loại tế bào máu trắng) chịu trách nhiệm cho việc này. Đối với những bệnh nhân này, có thể hiệu quả khi sử dụng liệu pháp tác động vào hệ thống miễn dịch.
Các tác nhân không hóa trị, cường độ thấp (chất điều chỉnh phản ứng sinh học) bao gồm globulin kháng giáp (ATG), cyclosporin, thalidomide, lenalidomide, protein dung hợp thụ thể yếu tố hoại tử chống khối u và các chất tương tự vitamin D. Tất cả những điều này ít nhất đã cho thấy một số trong các thử nghiệm ban đầu, nhưng nhiều người cần thêm các thử nghiệm lâm sàng để hiểu được hiệu quả trong các loại MDS khác nhau.
Những người mắc một loại MDS đặc biệt được gọi là hội chứng 5q-, trong đó có khiếm khuyết di truyền ở nhiễm sắc thể số 5, có thể có phản ứng với một loại thuốc gọi là lenalidomide (Revlimid). Thông thường, lenalidomide được sử dụng cho những bệnh nhân có MDS nguy cơ IPSS thấp hoặc trung bình thấp phụ thuộc vào truyền hồng cầu. Trong các nghiên cứu về lenalidomide, nhiều bệnh nhân đã giảm nhu cầu truyền máu - thực tế là gần 70% - nhưng vẫn tiếp tục có số lượng tiểu cầu và bạch cầu trung tính thấp. Lợi ích của việc điều trị MDS nguy cơ cao hơn, hoặc các phân nhóm khác ngoài hội chứng 5q với lenalidomide vẫn đang được nghiên cứu.
Liệu pháp cường độ cao
Hóa trị liệu
Một số bệnh nhân có MDS nguy cơ cao hơn, hoặc FAB loại RAEB và RAEB-T, có thể được điều trị bằng hóa trị liệu chuyên sâu.Hóa trị này, cùng loại được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML), nhằm mục đích tiêu diệt quần thể tế bào bất thường trong tủy xương dẫn đến MDS.
Mặc dù hóa trị có thể có lợi ở một số bệnh nhân MDS, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là những bệnh nhân lớn tuổi mắc các bệnh lý khác phải đối mặt với những rủi ro khác. Lợi ích tiềm năng của liệu pháp phải lớn hơn nguy cơ có liên quan.
Nghiên cứu đang được tiến hành để so sánh kết quả của hóa trị liệu tăng cường so với kết quả của azacitidine hoặc decitabine.
Cấy ghép tế bào gốc
Những bệnh nhân có IPSS MDS có nguy cơ cao có thể chữa khỏi bệnh bằng cách cấy ghép tế bào gốc toàn thể. Thật không may, tính chất rủi ro cao của quy trình này đã hạn chế việc sử dụng nó. Trên thực tế, cấy ghép tế bào gốc dị sinh có thể có tỷ lệ tử vong liên quan đến điều trị lên đến 30%. Do đó, liệu pháp này thường chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân trẻ hơn, có sức khỏe tốt.
Các nghiên cứu hiện tại đang điều tra vai trò của cái gọi là cấy ghép “mini” không tạo tủy ở những bệnh nhân lớn tuổi bị MDS. Mặc dù những loại cấy ghép này theo truyền thống được cho là kém hiệu quả hơn so với cấy ghép tiêu chuẩn, nhưng việc giảm độc tính của chúng có thể khiến chúng trở thành một lựa chọn cho những bệnh nhân không đủ tiêu chuẩn.
Tóm lược
Do các loại MDS khác nhau và các loại bệnh nhân khác nhau, không có phương pháp điều trị chung cho tất cả. Do đó, điều quan trọng là bệnh nhân MDS phải thảo luận về tất cả các lựa chọn với nhóm chăm sóc sức khỏe của họ và tìm ra liệu pháp mang lại cho họ những lợi ích tốt nhất với ít độc tính nhất.
Các thử nghiệm lâm sàng với các liệu pháp mới hơn cho MDS đang được tiến hành, vì vậy hãy chú ý theo dõi. Ví dụ, ruxolitinib (Jakafi) đang được nghiên cứu để điều trị bệnh nhân mắc MDS nguy cơ thấp hoặc trung bình 1.
.jpg)
