Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 là giai đoạn đầu tiên của ba hoặc bốn giai đoạn nghiên cứu để thử nghiệm một phương pháp điều trị trên người. Mục tiêu chính của thử nghiệm lâm sàng là xác định xem một loại thuốc hoặc quy trình có an toàn cho con người hay không. Trước khi thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, một loại thuốc phải được nghiên cứu rộng rãi trên các tế bào bệnh trong phòng thí nghiệm và / hoặc trên động vật thí nghiệm. Tuy nhiên, vai trò của các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đối với bệnh ung thư đã thay đổi rất nhiều trong những năm gần đây, phần lớn là do Dự án Bộ gen người (HGP). Được hoàn thành vào năm 2003, HGP cho phép các nhà khoa học khám phá trình tự của tất cả các gen được tìm thấy ở người, điều này cho phép những tiến bộ y học trong việc chẩn đoán và điều trị nhiều bệnh, bao gồm cả ung thư. Trước HGP, các thử nghiệm lâm sàng cho các loại thuốc thử nghiệm mới thường được một nỗ lực "cuối cùng", chỉ với một cơ hội nhỏ mà một người sẽ được hưởng lợi. Thay vào đó, tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 có thể là một lựa chọn tuyệt vời (và duy nhất) để kéo dài tuổi thọ.
Hình ảnh Yuri_Arcurs / Getty
Ngoài ra, vì nhiều loại thuốc được thử nghiệm trong các thử nghiệm này đã được nghiên cứu cẩn thận để can thiệp vào các mục tiêu cụ thể trong sự tiến triển và lây lan của bệnh ung thư, chẳng hạn, chúng có xu hướng ít "rủi ro" hơn trước đây. Vào thời điểm hiện tại, có rất nhiều người sống sót sau bệnh ung thư nhờ sự tồn tại của những thử nghiệm thực nghiệm này.
Hãy nhớ rằng mục đích của thử nghiệm lâm sàng là tìm ra phương pháp điều trị hiệu quả hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơn các loại thuốc hiện có. Tất cả các loại thuốc được sử dụng để điều trị ung thư (hoặc bất kỳ tình trạng nào) đã từng được thử nghiệm trong một thử nghiệm lâm sàng. Và trong thời gian thử nghiệm đó, những người duy nhất có thể gặt hái được những lợi ích từ những phương pháp điều trị này là những người đã đăng ký vào nhóm nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng.
Định nghĩa và Mục đích của Thử nghiệm Lâm sàng Giai đoạn 1
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 phải được thực hiện để xem liệu một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệmLàan toàn.Sau khi điều trị được thử nghiệm trong phòng thí nghiệm hoặc trên động vật (được gọi là thử nghiệm tiền lâm sàng), nó bước vào một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 bao gồm thử nghiệm trên người. Điều quan trọng cần lưu ý là thử nghiệm tiền lâm sàng thường rộng rãi, và phải tìm thấy kết quả tích cực và đáng kể để được chấp thuận thử nghiệm trên người.
Nét đặc trưng
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 chỉ liên quan đến một số ít người để xác định xem một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị có an toàn hay không và để xác định liều lượng tốt nhất của một loại thuốc và cách thức sử dụng (dù là uống hay tiêm tĩnh mạch). Liều lượng thuốc thấp thường được sử dụng và một nhóm có thể được chia để một số người nhận được liều lượng cao hơn và những người khác, liều lượng thuốc thấp hơn.
Mặc dù mục đích chính của các thử nghiệm này là đánh giá tính an toàn của việc điều trị, chúng cũng có thể xác định rằng một phương pháp điều trị dường như có tác dụng chống lại ung thư nếu các đối tượng tham gia đáp ứng tốt với thuốc (chẳng hạn như nếu ung thư ổn định hoặc giảm kích thước).
Giám sát
Vì các thử nghiệm giai đoạn 1 là những nghiên cứu đầu tiên được thử nghiệm trên người và do đó mang lại rủi ro lớn nhất, những người tham gia vào nghiên cứu thường được các nhà điều tra nghiên cứu giám sát rất chặt chẽ. Ví dụ, mẫu máu và nước tiểu có thể được thu thập thường xuyên. Ngoài ra, các thử nghiệm này thường được tiến hành tại các trung tâm ung thư lớn (chẳng hạn như các trung tâm được chỉ định của Viện Ung thư Quốc gia) có các bác sĩ chuyên khoa ung thư chuyên về các loại ung thư cụ thể.
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác
Có ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng phải được hoàn thành trước khi một loại thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt.an toànkhi kết thúc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, sau đó có thể chuyển sang thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, một nghiên cứu được thực hiện để xem liệu phương pháp điều trị cócó hiệu lực. Nếu một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị được coi là an toàn trong thử nghiệm giai đoạn 1 và có hiệu quả trong thử nghiệm giai đoạn 2, thì nó sẽ được đưa vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 có tỷ lệ nghiên cứu lớn hơn nhiều và được thực hiện để xem liệu một phương pháp điều trị không chỉ an toàn và hiệu quả mà cònhoạt động tốt hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơnhơn các phương pháp điều trị hiện có.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đã thay đổi
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, và những gì bạn có thể mong đợi nếu đăng ký tham gia, đã thay đổi đáng kể chỉ trong vài năm qua.
Với sự tiến bộ trong y học chính xác, cho phép điều trị tính đến sự khác biệt về gen của từng cá nhân, có khả năng các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 sẽ tiếp tục mang lại nhiều hứa hẹn hơn cho các cá nhân thay vì chỉ đơn giản là các nghiên cứu được thực hiện để xem liệu một loại thuốc có an toàn hay không.
Liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu, nhằm vào các bất thường tế bào cụ thể và khác với hóa trị liệu tiêu chuẩn, có thể giúp tạo ra sự khác biệt chocủa bạnSau cùng, nếu bạn có thể ức chế một bước cụ thể mà ung thư phải trải qua để phân chia (và do đó phát triển và lây lan), thì có khả năng ung thư đã được chứng minh là phụ thuộc vào bước đó sẽ phản ứng lại.
Các loại thuốc nhắm mục tiêu thường có nhiều khả năng ngăn chặn ung thư trong một thời gian, cũng như các loại thuốc điều trị miễn dịch, có thể dẫn đến một phản ứng lâu dài bền vững.
Ví dụ: Vitrakvi (Larotrectinib)
Một ví dụ về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 thành công là liệu pháp nhắm mục tiêu Vitrakvi (Larotrectinib), đã được FDA cấp tốc phê duyệt vào năm 2018. Thuốc này hoạt động bằng cách ức chế một bước trong sự phát triển của ung thư có di truyền cụ thể. hồ sơ, chứ không phải về bất kỳ bệnh ung thư nào (những người có hơn 17 loại ung thư đã được nghiên cứu, bao gồm cả người lớn và trẻ em).
Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trước khi được phê duyệt, thuốc được sử dụng cho những người mắc bệnh ung thư giai đoạn muộn, những người không có lựa chọn điều trị nào khác hoặc đã tiến triển với những lựa chọn đó. Trong số những người tham gia nghiên cứu, 75% phản ứng với thuốc và nhiều người tiếp tục đáp ứng khi thời gian nghiên cứu kết thúc sau chín tháng. Trong khi so sánh, nếu mọi người được điều trị bằng hóa trị liệu (nếu đó thậm chí là một lựa chọn), phần lớn sẽ thấy bệnh ung thư của họ tiến triển trong vòng sáu tháng. Thậm chí có một số người bị ung thư di căn hoặc ung thư không phẫu thuật có khối u tiến triển đủ đáng kể để sau đó có thể tiến hành phẫu thuật chữa trị.
Xem xét Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1
Có một số lý do mà ai đó có thể cân nhắc tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Một là hy vọng cải tiến y học có thể giúp những người khác mắc bệnh tương tự trong tương lai. Một điều khác là hy vọng rằng một loại thuốc hoặc quy trình mới chưa được thử nghiệm trên người sẽ mang lại cơ hội sống sót khi các phương pháp điều trị khác thất bại. Cách duy nhất để tạo ra những tiến bộ trong điều trị ung thư và khả năng sống sót sau này là thông qua sự tham gia của con người trong các thử nghiệm lâm sàng. Điều đó nói rằng, các thử nghiệm lâm sàng không dành cho tất cả mọi người.
Rủi ro và lợi ích
Điều quan trọng là phải xem xét tất cả các rủi ro và lợi ích của các thử nghiệm lâm sàng nếu bạn đang cân nhắc tham gia vào một trong những nghiên cứu này. Việc viết ra cả ưu và nhược điểm của nghiên cứu trên một tờ giấy thường rất hữu ích để bạn có thể cân nhắc các lựa chọn của mình một cách rõ ràng. Không có sự lựa chọn đúng hay sai, chỉ có sự lựa chọn phù hợp nhất với bạn.
Các lựa chọn khác để nhận thuốc thử nghiệm
Phần lớn, cách duy nhất để bạn có thể sử dụng thuốc thử nghiệm (nghiên cứu) là tham gia thử nghiệm lâm sàng. Không phải lúc nào cũng vậy và một số người có thể đủ điều kiện để sử dụng thuốc từ thiện hoặc tiếp cận mở rộng với các loại thuốc chưa được FDA phê duyệt. có thể chọn sử dụng ma túy từ bi.
Kết luận
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 là các nghiên cứu y tế đầu tiên trong đó một loại thuốc mới hoặc mới được cải tiến được thử nghiệm trên người. Mặc dù theo truyền thống, điều này gây lo lắng và dẫn đến những trò đùa về việc trở thành "chuột lang", những nghiên cứu ban đầu này có thể được xem xét theo nhiều cách khác nhau. Từ một phía họ có thể gặp rủi ro. Rốt cuộc, mục đích chính của những thử nghiệm này là để xác định xem một loại thuốc có an toàn cho con người hay không (và cũng để có được ý tưởng về liều lượng tốt nhất để sử dụng).
Tuy nhiên, từ một góc độ khác, những lợi ích có thể lớn hơn những rủi ro của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Nhiều thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 so sánh các loại thuốc đã được xem xét. Đối với bệnh nhân ung thư, hy vọng có thể là một loại thuốc sẽ cải thiện khả năng sống sót nếu chỉ trong vài tháng. Một loại thuốc thử nghiệm mới (và có thể là một loại thuốc mới) có thể giúp ích nhiều hơn bất cứ thứ gì khác hiện có.
.jpg)
.jpg)
