Các liệu pháp mới hơn đang xuất hiện với tốc độ khá nhanh cho những bệnh nhân bị ung thư máu, hoặc các khối u ác tính về huyết học, chẳng hạn như bệnh bạch cầu, ung thư hạch và đa u tủy.
jovanmandic / iStock / Getty Hình ảnhNhững tiến bộ điều trị dưới đây có thể được coi là những bước tiến nhỏ, thay vì những bước tiến khổng lồ về phía trước; tuy nhiên, những liệu pháp này có thể mang lại những lợi thế về sự sống còn có thể cực kỳ có ý nghĩa đối với những người bị ảnh hưởng.
Trong một số trường hợp, các liệu pháp mới nổi thậm chí có thể giữ ngọn lửa hy vọng bùng cháy — rằng liệu pháp chữa bệnh như cấy ghép tủy xương cuối cùng có thể được theo đuổi — trong khi trước đây, điều này có thể không phải là một lựa chọn.
Tăng tỷ lệ sống sót phải được xem xét cùng với các tác dụng phụ và độc tính; trong những tình huống này, bệnh nhân thường muốn sống tốt nhất có thể (chất lượng cuộc sống) và càng lâu càng tốt (sống sót).
Các liệu pháp được phê duyệt gần đây
Thuốc uống
Bệnh được nghiên cứu
Lợi thế so sánh
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Tế bào B tái sinh hoặc chịu lửa TẤT CẢ
35,8% đạt được phản ứng hoàn toàn (so với chỉ 17,4% với liệu pháp tiêu chuẩn)
Thời gian sống sót trung bình 8,0 tháng (so với 4,9 tháng với liệu pháp tiêu chuẩn)
Lenalidomide (Revlimid)
Đa u tủy mới được chẩn đoán
Điều trị duy trì bằng lenalidomide sau khi cấy ghép làm giảm tỷ lệ tử vong 25% so với giả dược hoặc quan sát.
Cải thiện khả năng sống sót mà không tiến triển bệnh: 52,8 tháng với lenalidomide so với 23,5 tháng
Daunorubicin và cytarabine liposome để tiêm (Vyxeos)
AML liên quan đến liệu pháp mới được chẩn đoán (t-AML)
AML với những thay đổi liên quan đến loạn sản tủy (AML-MRC)
Cải thiện khả năng sống sót so với những bệnh nhân được điều trị riêng biệt daunorubicin và cytarabine (thời gian sống thêm trung bình là 9,56 tháng so với 5,95 tháng).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính
Theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, khoảng 5.970 trường hợp mới mắc bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) ở Hoa Kỳ vào năm 2017, với khoảng 1.440 trường hợp tử vong trong cùng một năm, theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Bất chấp những cải tiến trong điều trị nhiều bệnh ung thư máu trong những thập kỷ gần đây, tiên lượng của những bệnh nhân mắc ALL vẫn còn kém.
Cấy ghép tế bào gốc dị sinh (ghép tủy xương từ người hiến tặng) mang lại hứa hẹn về khả năng chữa khỏi cho người lớn mắc TẤT CẢ. Tuy nhiên, có một rào cản cần phải vượt qua: tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn thấp với các phác đồ hóa trị liệu hiện nay. Việc cấy ghép tế bào gốc thường yêu cầu một người đã thuyên giảm hoàn toàn căn bệnh đó, và thật không may, điều đó có nghĩa là tương đối ít người lớn mắc bệnh ALL tái phát hoặc khó chữa của tế bào B (một căn bệnh đã tái phát, mặc dù đã được điều trị) có thể được cấy ghép.
Do đó, các nhà phát triển thuốc đã tìm kiếm các công cụ mới để nhắm mục tiêu các tế bào ung thư này. Tấn công các ô có điểm đánh dấu được gọi là CD22 có thể là một trong những công cụ như vậy, trong những trường hợp thích hợp. CD22 là một phân tử được tạo ra bởi các tế bào nhất định trong cơ thể và được các tế bào này, gần giống như thẻ, đặt ở bên ngoài tế bào, bên trong màng tế bào. Ở những bệnh nhân bị ALL tế bào B, các tế bào ung thư có phân tử CD22 này trong khoảng 90% trường hợp — và đó là những tỷ lệ khá tốt trong kinh doanh điều trị ung thư.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) là một kháng thể đơn dòng chống CD22 được nhân tính hóa được gắn vào calicheamicin, một tác nhân có thể tiêu diệt các tế bào mục tiêu.
Inotuzumab ozogamicin được gọi là chất liên hợp vì nó là một kháng thể được gắn vào, hoặc liên hợp với một tác nhân có thể giết chết tế bào. Phần kháng thể tìm kiếm các tế bào có điểm đánh dấu CD22, và phần liên hợp tiêu diệt tế bào mục tiêu.
FDA đã phê duyệt inotuzumab ozogamicin dựa trên bằng chứng từ một thử nghiệm lâm sàng, trong đó các nhà nghiên cứu đã kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của thuốc so với một chế độ hóa trị thay thế. Thử nghiệm này bao gồm 326 bệnh nhân đã tái phát hoặc bị tái phát tế bào B ALL và những người đã nhận được một hoặc hai lần điều trị trước đó.
Theo FDA, trong số 218 bệnh nhân được đánh giá, 35,8% người dùng inotuzumab ozogamicin đã có phản ứng hoàn toàn, trong thời gian trung bình 8,0 tháng; trong số những bệnh nhân được hóa trị liệu thay thế, chỉ có 17,4% đáp ứng hoàn toàn, trong thời gian trung bình là 4,9 tháng. Vì vậy, inotuzumab ozogamicin là một lựa chọn điều trị mới quan trọng đối với ALL tế bào B tái phát hoặc kháng trị.
Các tác dụng phụ thường gặp của inotuzumab ozogamicin bao gồm mức độ tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu), mức độ thấp của một số tế bào bạch cầu (giảm bạch cầu, giảm bạch cầu), nhiễm trùng, lượng hồng cầu thấp (thiếu máu), mệt mỏi, chảy máu nặng (xuất huyết), sốt ( pyrexia), buồn nôn, nhức đầu, lượng bạch cầu thấp kèm theo sốt (sốt giảm bạch cầu trung tính), tổn thương gan (tăng transaminase và / hoặc gamma-glutamyltransferase), đau bụng và nồng độ bilirubin cao trong máu (tăng bilirubin máu). Để biết thêm thông tin an toàn, hãy xem thông tin kê đơn đầy đủ.
2. Lenalidomide (Revlimid) Sau khi cấy ghép trong bệnh đa u tủy
Điều trị duy trì với lenalidomide sau khi ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (ghép tủy xương bằng cách tự hiến) đã giảm tỷ lệ tử vong 25% so với giả dược hoặc quan sát ở những bệnh nhân đa u tủy mới được chẩn đoán, theo kết quả của một nghiên cứu phân tích tổng hợp gần đây.
McCarthy và các đồng nghiệp đã phân tích dữ liệu của bệnh nhân từ ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên từ Hoa Kỳ, Pháp và Ý. Các nghiên cứu bao gồm những bệnh nhân đa u tủy mới được chẩn đoán đã được ghép tủy tự thân (tự thân) và sau đó 1.208 người trong số họ được điều trị bằng lenalidomide, trong khi 603 bệnh nhân được dùng giả dược hoặc chỉ được quan sát, hoặc theo dõi.
Những bệnh nhân được điều trị bằng lenalidomide đã cải thiện khả năng sống sót, không có sự tiến triển của bệnh, so với những người dùng giả dược hoặc theo dõi (52,8 tháng so với 23,5 tháng). Tổng số 490 bệnh nhân tử vong. Một lợi ích sống còn đáng kể đã được thấy ở nhóm lenalidomide.
Một tỷ lệ lớn hơn bệnh nhân trong nhóm lenalidomide trải qua bệnh ác tính nguyên phát thứ hai về huyết học và khối u rắn ác tính nguyên phát thứ hai; tuy nhiên, tỷ lệ tiến triển, tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân, hoặc tỷ lệ tử vong do u tủy đều cao hơn ở nhóm giả dược / quan sát.
3. Hóa trị kết hợp cố định cho bệnh bạch cầu cấp dòng tủy
AML là một bệnh ung thư tiến triển nhanh chóng bắt đầu trong tủy xương và nhanh chóng gây ra sự gia tăng số lượng tế bào bạch cầu trong máu. Khoảng 21.380 người sẽ được chẩn đoán mắc AML trong năm nay và khoảng 10.590 bệnh nhân mắc AML sẽ chết vì căn bệnh này.
Vyxeos là sự kết hợp cố định của các loại thuốc hóa trị daunorubicin và cytarabine có thể giúp một số bệnh nhân sống lâu hơn so với việc họ nhận được hai liệu pháp riêng biệt. FDA đã phê duyệt Vyxeos để điều trị cho người lớn mắc hai loại bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML):
- AML liên quan đến liệu pháp mới được chẩn đoán (t-AML), và
- AML với những thay đổi liên quan đến loạn sản tủy (AML-MRC).
T-AML xảy ra như một biến chứng của hóa trị hoặc xạ trị ở khoảng 8 đến 10 phần trăm tổng số bệnh nhân được điều trị ung thư. Trung bình, nó xảy ra trong vòng năm năm sau khi điều trị. AML-MRC là một loại AML có liên quan đến tiền sử mắc một số bệnh rối loạn máu và các đột biến quan trọng khác trong tế bào bệnh bạch cầu. Cả bệnh nhân t-AML và những người mắc AML-MRC đều có kỳ vọng sống rất thấp.
Trong một thử nghiệm lâm sàng, 309 bệnh nhân với t-AML hoặc AML-MRC mới được chẩn đoán ngẫu nhiên nhận Vyxeos hoặc điều trị riêng biệt daunorubicin và cytarabine, những bệnh nhân nhận Vyxeos sống lâu hơn những bệnh nhân được điều trị riêng biệt daunorubicin và cytarabine (trung bình thời gian sống thêm 9,56 tháng so với 5,95 tháng).
Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm các biến cố chảy máu (xuất huyết), sốt với số lượng bạch cầu thấp (sốt giảm bạch cầu trung tính), phát ban, sưng các mô (phù nề), buồn nôn, viêm màng nhầy (viêm niêm mạc) và các tác dụng phụ khác bao gồm các vấn đề về đường tiêu hóa , nhiễm trùng nghiêm trọng và nhịp tim bất thường (loạn nhịp tim).
.jpg)
