Andersen Ross Photography Inc / Getty Images
Bài học rút ra chính
- Người lớn tuổi mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy có tỷ lệ tái phát cao và tỷ lệ sống sót thấp.
- Một loại thuốc mới cung cấp một lựa chọn cho một số bệnh nhân không phải là ứng cử viên cho các biện pháp tích cực hơn trong giai đoạn điều trị duy trì.
Một loại thuốc được FDA chấp thuận gần đây, Onureg, hiện là lựa chọn phù hợp cho một số người lớn tuổi trong điều trị duy trì bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), những người không thể chịu đựng được các phương pháp điều trị tích cực hơn.
Bệnh nhân AML thường được dùng azacitidine, một loại thuốc hóa trị, qua đường tĩnh mạch hoặc đường tiêm. Onureg là một công thức uống azacitidine, trước đây không được sử dụng để điều trị AML hoặc bất kỳ bệnh ung thư nào khác.
Sau khi được hóa trị và bệnh thuyên giảm, bệnh nhân AML bắt đầu một giai đoạn chăm sóc mới được gọi là điều trị duy trì. Thật không may, nhiều bệnh nhân mắc AML đã lớn tuổi và không thể chịu đựng được các lựa chọn điều trị hiện tại dành cho họ, bao gồm cả cấy ghép tủy xương.
Liệu pháp duy trì là gì?
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, sau khi điều trị ung thư ban đầu, bệnh nhân có thể được điều trị duy trì: hóa trị liều thấp trong một thời gian dài nhằm mục đích ngăn ngừa tái phát. Điều trị duy trì có thể kéo dài từ vài tháng đến nhiều năm.
Nghiên cứu QUAZAR, được xuất bản trongTạp chí Y học New England, đã kiểm tra việc sử dụng Onureg ở những bệnh nhân AML đã bước vào giai đoạn duy trì. Các nhà nghiên cứu đã theo dõi 472 bệnh nhân ở 23 quốc gia đã thuyên giảm hoàn toàn đối với AML. Tất cả những người tham gia đều từ 55 tuổi trở lên, với độ tuổi trung bình là 68, không phải là ứng viên để cấy ghép tủy xương.
Một nhóm gồm 238 bệnh nhân được dùng Onureg, còn được gọi là CC-486, trong quá trình thử nghiệm; 234 người còn lại được dùng giả dược. Những người tham gia nhận CC-486 có thời gian sống sót tổng thể là 24,7 tháng, lâu hơn gần mười tháng so với những người nhận giả dược. Nhóm được dùng CC-486 cũng có thời gian sống sót kéo dài hơn mà không tái phát: 10,2 tháng so với 4,8 tháng ở nhóm dùng giả dược.
Các tác dụng ngoại ý đáng chú ý nhất, được ghi nhận như nhau ở cả hai nhóm, bao gồm các biến cố đường tiêu hóa và tiểu cầu thấp. Những người tham gia nhận CC-486 có số lượng bạch cầu thấp trong 41% trường hợp so với 24% ở nhóm dùng giả dược.
Nâng cao chất lượng cuộc sống
Các nhà nghiên cứu cũng đánh giá tác động của CC-486 đối với chất lượng cuộc sống và nhận thấy rằng những người nhận thuốc không có tác động tiêu cực nào.
"Phát hiện của chúng tôi cho thấy CC-486 làm chậm đáng kể sự tái phát của bệnh, do đó kéo dài thời gian sống sót và không ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Đây là một tiến bộ rất đáng kể vì thuốc dễ sử dụng và có nghĩa là người lớn mắc AML không bị để dành thêm thời gian trong bệnh viện, "tác giả nghiên cứu Andrew Wei, Tiến sĩ, cho biết trong một thông cáo báo chí.
Andrew Wei, Tiến sĩ
Thuốc dễ sử dụng và có nghĩa là người lớn mắc AML không phải mất thêm thời gian ở bệnh viện.
- Andrew Wei, Tiến sĩLee Greenberger, Tiến sĩ, Giám đốc Khoa học của Hiệp hội Bệnh bạch cầu & Lymphoma, nói với Verywell Health rằng độ tuổi trung bình của một bệnh nhân mắc AML là 68. Nhiều người trong số họ không thể chịu đựng được các biện pháp điều trị tích cực, thường thành công hơn ở những bệnh nhân dưới 55 tuổi.
Greenberger nói với Verywell: “Azacitidine dạng uống đã được sử dụng trong hơn một thập kỷ. "Khi dùng thuốc bằng đường uống, sự tiếp xúc sẽ lan rộng hơn theo thời gian và sự chuyển hóa của thuốc cũng khác so với tiêm dưới da (tiêm) hoặc tiêm tĩnh mạch azacitidine."
Bệnh nhân cũng có thể dùng Onureg tại nhà thay vì đến bệnh viện hoặc cơ sở ngoại trú, một tính năng hấp dẫn khác.
Những bệnh nhân nhỏ tuổi có thể dùng Onureg, nhưng Greenberger đề nghị họ khám phá các biện pháp truyền thống hơn trước.
Ông nói: “Bất kỳ bệnh nhân nào có đáp ứng huyết học hoàn toàn đều có thể tiếp tục điều trị duy trì, nhưng bệnh nhân dưới 55 tuổi nên cân nhắc ghép tủy xương vì chúng tôi không biết azacitidine đường uống sẽ tốt như ghép tủy xương”.
Trong khi Onureg mang lại hy vọng cho một số bệnh nhân lớn tuổi mắc AML, Greenberger nói rằng cần phải nghiên cứu thêm.
Ông nói: “Những bệnh nhân dùng liệu pháp duy trì này trung bình có 10 tháng sống sót không tái phát so với khoảng 5 tháng ở nhóm được điều trị bằng giả dược.” Trong khi azacitidine đường uống cũng tăng thời gian sống thêm tổng thể lên 10 tháng so với giả dược. -nhóm được điều trị, sau bốn năm, khoảng 20% bệnh nhân AML sống sót, bất kể phương pháp điều trị. Do đó, azacitidine đường uống kéo dài thời gian sống sót tổng thể, nhưng nó không phải là cách chữa bệnh. "
Tuy nhiên, nhìn chung, thử nghiệm này mang lại dữ liệu có giá trị trong cuộc chiến chống lại AML và các bệnh ung thư máu khác.
“Trong thử nghiệm cụ thể này, khái niệm điều trị duy trì có những tác động có lợi cho bệnh nhân,” Greenberger nói.
Greenberger cho biết Hiệp hội bệnh bạch cầu và ung thư bạch huyết đang khám phá việc sử dụng Onureg trong điều trị u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), biến thể phổ biến nhất của u lympho không Hodgkin và u lympho tế bào T.
