Hình ảnh Willie B. Thomas / Getty
CẬP NHẬT
Vào ngày 6 tháng 11, hội đồng chuyên gia bên ngoài của FDA đã kết luận rằng dữ liệu lâm sàng không hỗ trợ cho việc phê duyệt thuốc Biogen’s Alzheimer’s, aducanumab. Mười trong số 11 thành viên tham gia hội thảo đã bỏ phiếu rằng dữ liệu do Biogen cung cấp không đủ để chứng minh aducanumab có thể làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở những người mắc bệnh Alzheimer’s.
Bây giờ FDA phải xác định xem liệu họ có tiến hành phê duyệt thuốc hay không.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) có kế hoạch họp với một hội đồng chuyên gia vào đầu tháng 11 để giúp xác định xem liệu một loại thuốc gây tranh cãi để điều trị bệnh Alzheimer có được chấp thuận cho người tiêu dùng sử dụng hay không. Loại thuốc được biết đến với tên gọi aducanumab, được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng vào năm ngoái nhưng đã bị tạm dừng. Nhà sản xuất thuốc, Biogen, sau đó đã công bố dữ liệu cho thấy loại thuốc này thực sự có hiệu quả trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer.
Theo FDA, ủy ban gồm các chuyên gia sẽ triệu tập thông qua một nền tảng hội nghị trực tuyến vào ngày 6 tháng 11, nhưng các tài liệu cơ bản và các bài thuyết trình được ghi âm trước sẽ có sẵn cho công chúng trước ít nhất hai ngày làm việc, theo FDA. nơi các thành viên của công chúng có thể viết bằng dữ liệu, thông tin và quan điểm. Amit Sachdev, MD, giám đốc y tế tại khoa thần kinh tại Đại học Bang Michigan, nói với Verywell rằng hội đồng chuyên gia là “một phần tiêu chuẩn của quy trình phê duyệt”.
Aducanumab có một lịch sử lâu đời. Biogen đã tạm dừng hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho loại thuốc này vào tháng 3 năm 2019, sau khi xác định loại thuốc này không đạt được mục tiêu điều trị bệnh Alzheimer. Công ty cũng ngừng phát triển aducanumab. Tuy nhiên, vào ngày 22 tháng 10 năm 2019, Biogen tiết lộ rằng họ đang nộp đơn xin FDA chấp thuận tiếp thị loại thuốc này.
Trong một thông cáo báo chí, Biogen giải thích rằng công ty đã phân tích lại dữ liệu từ thử nghiệm để bao gồm những bệnh nhân đã tiếp tục dùng thuốc sau ngày giới hạn 26 tháng 12 năm 2018 của thử nghiệm đến hết ngày 21 tháng 3 năm 2019. Một thử nghiệm cho thấy Công ty cho biết "giảm đáng kể sự suy giảm lâm sàng".
“Những bệnh nhân nhận được aducanumab đã có những lợi ích đáng kể về các biện pháp nhận thức và chức năng như trí nhớ, định hướng và ngôn ngữ,” thông báo tiếp tục. “Bệnh nhân cũng được trải nghiệm những lợi ích về các hoạt động sinh hoạt hàng ngày bao gồm thực hiện tài chính cá nhân, thực hiện các công việc gia đình như dọn dẹp, mua sắm, giặt là và đi du lịch độc lập ra khỏi nhà.”
Biogen cũng cho biết vào tháng 11 năm 2019 rằng công ty không cần phải thực hiện một thử nghiệm khác.
Thuốc đã nhận được nhiều phản ứng trái chiều từ cộng đồng y tế và bệnh Alzheimer. Hiệp hội Bệnh Alzheimer cho biết trong một thông cáo báo chí rằng “được khuyến khích” rằng Biogen sẽ theo đuổi sự chấp thuận của FDA đối với aducanumab, đồng thời nói thêm, “tất cả các phương pháp điều trị hiện đang theo đuổi được coi là an toàn nên được tiếp tục để xác định hiệu quả của chúng.”
Tuy nhiên, một số người đã lên mạng xã hội để nói rằng việc phê duyệt thuốc cảm thấy gấp rút.
Theo Hiệp hội Alzheimer, hơn 5 triệu người Mỹ mắc bệnh Alzheimer. Căn bệnh này là nguyên nhân gây tử vong đứng hàng thứ sáu ở Hoa Kỳ và hiện không có phương pháp điều trị y tế nào để ngăn chặn sự phát triển của bệnh. Nếu được chấp thuận, aducanumab sẽ trở thành liệu pháp đầu tiên được phép làm chậm sự suy giảm của bệnh Alzheimer.
Điều này có ý nghĩa gì đối với bạn
Nếu aducanumab được chấp thuận, nó có thể giúp làm chậm sự tiến triển của các triệu chứng ở những người bị bệnh Alzheimer. Nếu bạn có người thân mắc bệnh, hãy hỏi bác sĩ về việc liệu thuốc có thể phù hợp với họ hay không, nếu thuốc có sẵn để sử dụng cho người tiêu dùng.
Kiến thức cơ bản về Aducanumab
Aducanumab là một kháng thể đơn dòng, có nghĩa là nó là phiên bản kháng thể được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Kháng thể là một thành phần protein của hệ thống miễn dịch lưu thông trong máu. Các kháng thể nhận ra các chất lạ trong cơ thể và làm việc để vô hiệu hóa chúng.
Aducanumab, được cung cấp bởi IV, liên kết có chọn lọc để chọn lọc các protein amyloid. Trong bệnh Alzheimer, mức độ bất thường của một số protein amyloid kết tụ lại với nhau tạo thành mảng tập hợp giữa các tế bào thần kinh và phá vỡ chức năng của tế bào. Nghiên cứu vẫn đang tiếp tục để hiểu rõ hơn về cách thức và giai đoạn nào của bệnh Alzheimer, một số dạng amyloids ảnh hưởng đến bệnh và sự tiến triển của nó.
Trong một thử nghiệm lâm sàng, aducanumab cho thấy giảm đáng kể các mảng amyloid.
“Phát hiện này rất mạnh mẽ và không thể nghi ngờ; các mảng đã giảm rõ rệt ở tất cả các vùng não vỏ não được kiểm tra, ”theo một báo cáo đăng trênĐầu ngón“Tuy nhiên, hiệu quả lâm sàng, được đánh giá bằng bốn thang đo lâm sàng sau sáu và 12 tháng điều trị, ít chắc chắn hơn nhiều.” Tuy nhiên, báo cáo cho biết, “nghiên cứu ban đầu này đã chứng minh aducanumab là một chất tạo mảng bám amyloid mạnh mẽ.”
Các chuyên gia nghĩ gì?
Nhìn chung, họ vui mừng về khả năng cung cấp thuốc cho bệnh nhân. Sachdev nói: “Có một số người sẽ được hưởng lợi.
Scott Kaiser, MD, một bác sĩ lão khoa và là giám đốc của Viện Y tế Nhận thức Lão khoa của Viện Khoa học Thần kinh Thái Bình Dương tại Trung tâm Sức khỏe Providence Saint John’s ở California, nói với Verywell rằng loại thuốc này “rất thú vị”.
Ông nói: “Các liệu pháp để giải quyết bệnh Alzheimer rất khó nắm bắt. “Hiện tại không có liệu pháp dược phẩm điều chỉnh bệnh có ý nghĩa nào. Thực tế là có bất cứ thứ gì có thể mang lại lợi ích là một kỳ công lớn. Là một người chăm sóc bệnh nhân sa sút trí tuệ hàng ngày, nếu bạn có thể trì hoãn sự tiến triển của các triệu chứng, duy trì sự độc lập của mọi người trong một khoảng thời gian dài hơn, đó là một yếu tố quan trọng trong cuộc sống của mọi người. "
Nếu được chấp thuận, aducanumab “mang lại hy vọng cho bệnh nhân và gia đình khi có rất ít lựa chọn,” Kaiser nói. Kaiser thừa nhận rằng việc một công ty thay đổi quyết định tạm dừng thử nghiệm là “bất thường”. Tuy nhiên, ông nói thêm, "khi bạn xem xét các bằng chứng, có vẻ như khá rõ ràng rằng có những lợi ích." Câu hỏi lớn, Kaiser nói, là liệu có cần phải thực hiện thêm nhiều nghiên cứu để xác định liệu thuốc có an toàn hay không. Ông nói: “Đó là công việc của ủy ban này.
Mặc dù loại thuốc này có nhiều hứa hẹn, Sachdev chỉ ra rằng, “có một mối lo ngại rằng thuốc có tác dụng quá muộn trong quá trình điều trị bệnh”.
Trong khi Sachdev nói rằng ông hy vọng aducanumab có thể giúp một số bệnh nhân Alzheimer trong tương lai, ông cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc sống lành mạnh. “Lão hóa duyên dáng thường liên quan đến một số mất trí nhớ. Thật khó để biết ai sẽ phát sinh các vấn đề với các hoạt động hàng ngày và ai sẽ không, ”ông nói. “Đối với hầu hết mọi người, một loại thuốc mới sẽ không phải là câu trả lời đúng. Cách tiếp cận tốt nhất là nuôi dưỡng một bộ não khỏe mạnh bằng cách bồi dưỡng một cơ thể khỏe mạnh ”.
-is-diagnosed.jpg)
