Điều trị Sinh học là gì?

"Sinh học" đề cập đến bất kỳ loại liệu pháp y tế nào có nguồn gốc từ các sinh vật sống như người, động vật hoặc vi sinh vật. Điều này trái ngược với các loại dược phẩm truyền thống không sinh học, được tổng hợp trong phòng thí nghiệm thông qua các quy trình hóa họckhông cósử dụng các bộ phận của sinh vật. Các thuật ngữ khác đôi khi cũng được sử dụng bao gồm “liệu ​​pháp sinh học”, “liệu ​​pháp sinh học”, “sinh phẩm” và “dược phẩm sinh học”. Bạn cũng có thể nghe thấy chúng được gọi bằng tên không kê đơn hoặc như một danh mục phụ cụ thể của các liệu pháp sinh học (ví dụ: liệu pháp gen).

Các dạng sinh học lâu đời nhất đã có từ nhiều năm nay, chẳng hạn như vắc-xin được phát triển vào thế kỷ 19. Insulin là một liệu pháp sinh học tương đối sớm khác. Tuy nhiên, kể từ những năm 1990, số lượng sinh học trên thị trường đã tăng lên rất nhiều. Nhiều loại liệu pháp sinh học hiện có sẵn để điều trị một loạt các tình trạng y tế khác nhau như các dạng ung thư và bệnh tự miễn dịch khác nhau. Nhiều hơn được phát triển và cung cấp hàng năm. Các liệu pháp sinh học này đều đi kèm với những lợi ích và rủi ro tiềm ẩn khác nhau.

Có những loại liệu pháp sinh học nào?

Một số lớp chung của sinh học bao gồm:

• Máu hoặc các sản phẩm máu khác (như tiểu cầu)
• Liệu pháp hormone steroid (như estrogen, testosterone)
• Vắc xin (chẳng hạn như để phòng bệnh)
• Thuốc chống độc (chẳng hạn như để điều trị rắn cắn)
• Protein tái tổ hợp (chẳng hạn như insulin hoặc erythropoietin)
• Các axit nucleic tái tổ hợp (chẳng hạn như những axit được phát triển cho chứng tăng cholesterol máu di truyền)
• Interleukin (các phân tử miễn dịch có thể được sử dụng để điều trị một số bệnh nhiễm trùng và ung thư)
• Gân, dây chằng hoặc các vật liệu khác được sử dụng để cấy ghép
• Kháng thể đơn dòng (như những kháng thể được sử dụng để điều trị các bệnh tự miễn và ung thư)
• Liệu pháp tế bào gốc (chẳng hạn như đối với một số bệnh ung thư hoặc bệnh di truyền)
• Các liệu pháp tế bào khác (như tế bào T cụ thể được sử dụng để điều trị ung thư)
• Liệu pháp gen (chẳng hạn như những liệu pháp điều trị di truyền)

Làm thế nào để sinh học hoạt động?

Các liệu pháp sinh học khác nhau có các mục đích, mục tiêu và thiết kế khác nhau, và chúng đều hoạt động hơi khác nhau. Đừng ngần ngại hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có thắc mắc về liệu pháp sinh học cụ thể có liên quan đến bạn.

Ví dụ, tocilizumab (tên thương mại Actemra), một loại sinh học được sử dụng để điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp, thuộc một nhóm các liệu pháp sinh học được gọi là kháng thể đơn dòng. Về mặt kỹ thuật, tocilizumab là một kháng thể đơn dòng kháng thụ thể IL-6 IgG1 ở người tái tổ hợp. Không giống như các kháng thể mà cơ thể bạn tạo ra một cách tự nhiên, loại kháng thể này không chống lại nhiễm trùng. Thay vào đó, nó có thể được sử dụng để nhắm trực tiếp vào các tình trạng như viêm khớp dạng thấp.

IL-6 là một cytokine (một phân tử tín hiệu miễn dịch). Nó có thể liên kết các tế bào và gửi tín hiệu. Khi IL-6 liên kết, nó có xu hướng làm tăng tình trạng viêm và các quá trình khác làm trầm trọng thêm bệnh viêm khớp dạng thấp. Tocilizumab ngăn chặn một phần thụ thể IL-6, điều này có thể làm giảm các triệu chứng.

Các kháng thể đơn dòng đặc biệt này được tạo ra thông qua một loạt các bước, bắt đầu bằng việc sản xuất sớm các kháng thể ở chuột. Sau đó, các nhà khoa học sửa đổi các kháng thể này, thay thế phần lớn chúng bằng các phần kháng thể từ người. Bên trong phòng thí nghiệm, nhiều bản sao giống hệt nhau của những kháng thể mới này được tạo ra. Sau đó, các kháng thể lai này có thể được cung cấp cho bệnh nhân để giúp ngăn chặn phản ứng của cơ thể với IL-6.

Nếu một sinh phẩm có “ab” ở cuối tên của nó, thì đó là một manh mối tốt cho thấy sản phẩm là một loại kháng thể đã được biến đổi.

Liệu pháp sinh học khác với thuốc truyền thống như thế nào?

Nhìn chung, quy trình sản xuất thuốc sinh học phức tạp hơn so với thuốc phân tử nhỏ (phương pháp điều trị bằng thuốc “phi sinh học”, chẳng hạn như aspirin). Đây là một phần lý do tại sao sinh học thường đắt hơn các lựa chọn thay thế điều trị không sinh học. Bởi vì quá trình sản xuất rất phức tạp, cấu trúc của sinh học có thể không được hiểu đầy đủ. Có thể khó hoặc không thể để một công ty khác tái tạo chính xác nó.

Sinh học là những phân tử lớn hơn, phức tạp hơn so với các loại thuốc dược phẩm truyền thống. Không giống như dược phẩm truyền thống, chúng yêu cầu một số thành phần từ cơ thể sống để được sản xuất.

Nhìn chung, các liệu pháp sinh học tập trung vào mục tiêu nhiều hơn các liệu pháp không sinh học. Ví dụ, methotrexate và sulfasalazine là haikhông-điều trị bằng thuốc sinh học cho bệnh viêm khớp dạng thấp. Những loại thuốc này ảnh hưởng đến nhiều bộ phận khác nhau của hệ thống miễn dịch của một người. Ngược lại, các liệu pháp sinh học cho bệnh viêm khớp dạng thấp có các mục tiêu rất cụ thể (chẳng hạn như ngăn chặn một thụ thể cụ thể cho một phân tử miễn dịch được nhắm mục tiêu). Điều này làm giảm khả năng mắc một số tác dụng phụ, mặc dù những tác dụng phụ khác vẫn tiềm ẩn nguy cơ.

Sinh học có xu hướng nhạy cảm hơn với nhiệt và ánh sáng. Thông thường, chúng không thể dùng qua đường uống mà phải dùng đường tiêm hoặc truyền.

Các tình trạng có thể được điều trị bằng liệu pháp sinh học

Các liệu pháp sinh học được phát triển gần đây đã tạo ra một cuộc cách mạng trong việc điều trị nhiều loại bệnh khác nhau. Chúng đặc biệt quan trọng trong việc điều trị các bệnh tự miễn dịch, ung thư và một số tình trạng di truyền nhất định.

Ví dụ, các liệu pháp sinh học đã được phát triển để điều trị những bệnh sau:

• Viêm khớp dạng thấp
• Bệnh vẩy nến
• Viêm cột sống dính khớp
• Bệnh Crohn
• Đa xơ cứng
• Bệnh võng mạc tiểu đường
• Thoái hóa điểm vàng do tuổi tác
• Bệnh tiểu đường
• Ung thư dạ dày
• Ung thư vú
• Ung thư ruột kết
• Các dạng bệnh bạch cầu và ung thư hạch
• Khô khan
• Loãng xương
• Bệnh xơ nang
• Bệnh máu khó đông
• Bệnh hồng cầu hình liềm

Sinh học trong các bệnh tự miễn dịch

Một số sinh học được sử dụng phổ biến nhất được sử dụng cho các bệnh tự miễn dịch, các bệnh trong đó hệ thống miễn dịch của cơ thể đóng một vai trò trong việc tấn công bất thường mô của chính nó. Chúng bao gồm các tình trạng như viêm khớp dạng thấp, bệnh vẩy nến, bệnh Crohn và những bệnh khác. Nhiều liệu pháp cụ thể này được FDA chấp thuận để điều trị nhiều loại bệnh tự miễn dịch.Trong một số trường hợp, bác sĩ có thể kê đơn những phương pháp điều trị không có nhãn hiệu này nếu họ chưa trải qua đầy đủ các nghiên cứu cần thiết để được FDA chấp thuận, nhưng vẫn có lý do chính đáng để nghĩ rằng chúng có thể hiệu quả.

Vì sinh học thường đắt tiền và khó sử dụng hơn, chúng thường (nhưng không phải lúc nào cũng được) được đưa ra sau khi bạn đã thử một loại liệu pháp không phải sinh học khác.

Một trong những loại liệu pháp sinh học hiện đại phổ biến nhất cho bệnh tự miễn là thuốc chẹn TNF. Thuốc chẹn TNF bao gồm các loại thuốc phổ biến etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) và infliximab (Remicade). Tất cả các loại thuốc này đều ngăn chặn các tác động gây viêm của một phân tử miễn dịch được gọi là TNF-alpha. Chúng được FDA chấp thuận cho một số bệnh tự miễn dịch khác nhau.

Các chất sinh học khác đã được phát triển để ngăn chặn các thụ thể cho các phân tử miễn dịch khác nhau. Những người khác được thiết kế để nhắm mục tiêu các tế bào T, các tế bào cụ thể trong hệ thống miễn dịch. Một số sinh học khác quan trọng trong bệnh tự miễn dịch bao gồm:

• Ustekinumab (Stelara)
• Secukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Một sinh học quan trọng khác trong bệnh tự miễn dịch là interferon beta-1a (Avonex), là một phương pháp điều trị chính cho bệnh đa xơ cứng.

Sinh học trong điều trị ung thư

Các liệu pháp sinh học cũng rất quan trọng để điều trị ung thư, và nhiều liệu pháp tiếp tục được phát triển. Có nhiều loại phương pháp điều trị khác nhau. Đôi khi chúng được sử dụng như một phương pháp điều trị đầu tiên. Những lần khác chúng được sử dụng sau khi các phương pháp điều trị khác không thành công hoặc trong các bệnh ung thư tiến triển. Thông thường, chúng được sử dụng cùng với các phương pháp điều trị khác.

Một số phương pháp điều trị này là kháng thể trị liệu. Ví dụ, thuốc, pembrolizumab (Keytruda) là một kháng thể được thiết kế sinh học được chấp thuận để điều trị nhiều loại khối u rắn khác nhau. Nó hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào một thụ thể cụ thể được tìm thấy trên các tế bào miễn dịch nhất định. Điều đó cho phép các tế bào miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư dễ dàng hơn. Những loại liệu pháp sinh học kích thích hệ thống miễn dịch của cơ thể để chống lại ung thư tốt hơn được gọi là liệu pháp miễn dịch.

Các loại kháng thể điều trị khác can thiệp vào các con đường truyền tín hiệu thúc đẩy sự phát triển của khối u, chẳng hạn như trastuzumab (Herceptin). Hoặc chúng có thể kích hoạt tế bào ung thư tự tiêu diệt, như rituximab (Rituxan). Trong những trường hợp khác, chúng có thể liên kết với một chất độc hại, có thể giúp tiêu diệt các tế bào ung thư. Ví dụ, thuốc ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) hoạt động theo kiểu này. Các loại kháng thể điều trị khác cũng tồn tại.

Liệu pháp tế bào miễn dịch là một lĩnh vực quan trọng khác của liệu pháp điều trị ung thư sinh học đang được phát triển. Điều này liên quan đến việc thu thập một số tế bào miễn dịch của một cá nhân, sửa đổi chúng theo một cách nào đó và sau đó loại bỏ chúng. Điều này làm cho các tế bào miễn dịch của người đó có thể tấn công khối u tốt hơn. Liệu pháp tế bào lympho thâm nhiễm khối u và liệu pháp tế bào CAR-T đều thuộc loại này.

Một lớp sinh học quan trọng khác bao gồm các protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Ví dụ, một số phân tử miễn dịch khác nhau (các loại interferon và interleukin khác nhau) được sử dụng cho nhiều loại ung thư.

Sinh học trong các bệnh di truyền hiếm gặp

Liệu pháp sinh học cũng rất quan trọng trong điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Điều này có lẽ sẽ chỉ trở nên quan trọng hơn trong tương lai khi ngày càng có nhiều liệu pháp di truyền. Ví dụ, một số liệu pháp sinh học để điều trị các bệnh hiếm gặp bao gồm liệu pháp thay thế enzym đối với bệnh Gaucher, các yếu tố đông máu đối với bệnh ưa chảy máu hoặc globulin miễn dịch cho những người mắc một số rối loạn miễn dịch di truyền.

Cấy ghép tế bào gốc, được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh di truyền hiếm gặp, bao gồm cả bệnh hồng cầu hình liềm, cũng là một loại liệu pháp sinh học. Các nhà nghiên cứu cũng đang tiếp tục phát triển các liệu pháp RNA và liệu pháp gen có thể được sử dụng để chữa nhiều bệnh hiếm gặp.

Tác dụng phụ tiềm ẩn

Các tác dụng phụ tiềm ẩn của sinh học thay đổi tùy theo liệu pháp sinh học cụ thể có liên quan. Trong một số trường hợp, những tác dụng phụ này khá nhẹ, chẳng hạn như phát ban. Một số tác dụng phụ phổ biến khác có thể bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp, phản ứng giống cúm hoặc mẩn đỏ tại chỗ tiêm.

Tuy nhiên, các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn cũng có thể xảy ra, chẳng hạn như phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Có một số tác dụng phụ tiềm ẩn cụ thể của các liệu pháp sinh học nhắm vào các bộ phận khác nhau của hệ thống miễn dịch. Đặc biệt, nhiều phương pháp điều trị trong số này có nguy cơ ức chế miễn dịch. Điều đó có nghĩa là một phần của hệ thống miễn dịch của bạn không thể phản ứng để chống lại nhiễm trùng theo cách bình thường. Điều này có thể khiến bạn dễ bị một số loại nhiễm trùng. Trong một số trường hợp, chúng có thể có nguy cơ kích hoạt lại các bệnh nhiễm trùng không hoạt động mà nếu không sẽ không nhất thiết gây ra vấn đề cho bạn, chẳng hạn như bệnh lao.

Một số liệu pháp sinh học nhắm vào hệ thống miễn dịch cũng có thể làm tăng nguy cơ mắc một số bệnh ung thư. Tuy nhiên, điều này không đúng với tất cả các liệu pháp sinh học. Ngoài ra, rủi ro có thể chỉ là nhỏ hoặc không tồn tại trong một loại thuốc mà mặt khác mang lại nhiều lợi ích tiềm năng. Nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ y tế của bạn để đảm bảo bạn đưa ra quyết định phù hợp với mình. Rủi ro thường được hiểu rõ hơn đối với các liệu pháp sinh học đã tồn tại được một thời gian so với các phương pháp điều trị mới hơn. Bác sĩ có thể cung cấp cho bạn một ý tưởng tốt hơn về các tác dụng phụ tiềm ẩn của một liệu pháp sinh học cụ thể trong tình huống của bạn.

Sinh học có an toàn để sử dụng trong thời kỳ mang thai và cho con bú không?

Hầu hết các liệu pháp sinh học chưa được nghiên cứu ở phụ nữ mang thai hoặc cho con bú, nhưng chúng tôi biết rằng các phương pháp điều trị sinh học cụ thể có thể nguy hiểm cho thai nhi hoặc trẻ đang bú mẹ. Tuy nhiên, bạn cũng có thể gặp rủi ro khi ngừng điều trị bằng phương pháp sinh học nếu bạn đang sử dụng. Nói chuyện với bác sĩ của bạn về tình huống cụ thể của bạn và những rủi ro và lợi ích tổng thể. Nếu bạn đang dùng liệu pháp sinh học và phát hiện ra mình có thai, đừng ngừng dùng ngay. Thay vào đó, hãy gọi cho văn phòng bác sĩ của bạn và cho họ biết tình hình.

Trước khi lấy

Như mọi khi, bác sĩ của bạn sẽ muốn kiểm tra bệnh sử và khám lâm sàng kỹ lưỡng trước khi kê đơn liệu pháp sinh học. Điều này sẽ giúp bác sĩ của bạn đảm bảo rằng những lợi ích tiềm ẩn của việc điều trị lớn hơn những nguy cơ tiềm ẩn. Trong một số trường hợp, bác sĩ sẽ cần đảm bảo rằng bạn không có các yếu tố nguy cơ nhất định trước khi bắt đầu làm xét nghiệm sinh học. Những người mắc một số tình trạng y tế nhất định có thể không được điều trị bằng phương pháp sinh học. Hoặc bạn có thể cần phải làm xét nghiệm tầm soát bệnh lao hoặc xét nghiệm tầm soát bệnh viêm gan. Nhưng điều này sẽ không cần thiết đối với mọi loại liệu pháp sinh học. Bác sĩ sẽ cho bạn biết những xét nghiệm sàng lọc nào có thể có ý nghĩa đối với bạn.

Nói chung, bạn không nên tiêm một số loại vắc xin nhất định (những loại có chứa bất kỳ thành phần vi rút sống nào) trong khi dùng các loại thuốc sinh học ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn và có thể khiến bạn dễ bị nhiễm trùng hơn. Vì vậy, bạn có thể cần tiêm một số loại vắc xin này trước khi bắt đầu điều trị.

Liệu pháp sinh học có thể được thực hiện với các liệu pháp phi sinh học khác không?

Có, thường. Các phương pháp điều trị sinh học thường được thực hiện cùng với các liệu pháp không sinh học cũ hơn. Ví dụ, một người nào đó bị viêm khớp dạng thấp vẫn có thể tiếp tục dùng methotrexate trong khi thêm một phương pháp điều trị sinh học bổ sung. Trong các trường hợp khác, liệu pháp sinh học sẽ thay thế cho các liệu pháp không sinh học trước đó. Nó sẽ phụ thuộc vào tình hình cụ thể của bạn.

Làm thế nào được quản lý sinh học?

Điều này thay đổi tùy theo sản phẩm sinh học cụ thể. Hiện nay, hầu hết các loại thuốc sinh học không thể dùng qua đường uống, mặc dù các công ty dược phẩm đang nghiên cứu để phát triển các liệu pháp uống.

Nói chung, sinh học được dùng dưới dạng tiêm hoặc truyền. Bạn có thể tự tiêm cho mình một mũi tiêm dưới da hoặc bạn có thể nhờ sự giúp đỡ của một thành viên trong gia đình.

Liệu pháp sinh học nhạy cảm với nhiệt và ánh sáng, vì vậy hãy tuân thủ cẩn thận mọi hướng dẫn chuẩn bị do bác sĩ lâm sàng đưa ra.

Truyền tĩnh mạch được thực hiện qua tĩnh mạch. Quá trình này thường mất nhiều thời gian hơn, có lẽ vài giờ. Chúng thường được đưa ra trong một văn phòng y tế.

Trong một số trường hợp, chỉ cần một lần điều trị duy nhất. Ở những người khác, điều trị sinh học sẽ cần được thực hiện đều đặn theo thời gian.

Làm thế nào để sinh học hoạt động nhanh chóng?

Thuốc sinh học hoạt động nhanh như thế nào phụ thuộc vào liệu pháp cụ thể. Ví dụ, một mũi tiêm insulin bắt đầu có tác dụng gần như ngay lập tức. Nhưng đối với những thứ như liệu pháp sinh học cho bệnh viêm khớp dạng thấp hoặc bệnh vẩy nến, bạn có thể không nhận thấy sự cải thiện trong vài tuần hoặc thậm chí một tháng hoặc hơn. Hãy hỏi bác sĩ của bạn những gì bạn có thể mong đợi trong tình huống cụ thể của bạn.

Biosimilars là gì?

Do cách thức sản xuất các sản phẩm sinh học, các công ty cạnh tranh khó có thể sản xuất các sản phẩm hoàn toàn tương đương với các liệu pháp sinh học được phát triển đầu tiên. Không giống như các loại thuốc hợp chất hóa học cũ, hầu hết các loại thuốc sinh học không có các chất tương đương chung được xác định nghiêm ngặt. FDA định nghĩa thuốc generic có thành phần hoạt tính giống hệt như thuốc biệt dược. Không chỉ vậy, chúng còn có tính tương đương sinh học, tức là chúng có cùng dạng bào chế, cường độ, chất lượng và hiệu suất.

Thay vào đó, thuốc sinh học có một thứ gọi là "biosimilars", được luật định nghĩa vào năm 2009. Những phương pháp điều trị này được FDA chấp thuận vì không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng so với thuốc có tên thương hiệu ban đầu. Chúng phải hoạt động theo cách tương tự như sản phẩm tham chiếu và chúng phải an toàn và hiệu quả như nhau. Biosimilars thường rẻ hơn sản phẩm gốc, nhưng các công ty dược phẩm đã vận động chống lại việc sử dụng chúng, cho rằng thiếu bằng chứng về độ an toàn và tương đương.

Nếu có sẵn một loại tương tự sinh học, hãy nói chuyện với bác sĩ của bạn để biết liệu nó có phải là lựa chọn tốt nhất cho bạn hay không. Cũng có ý nghĩa khi đảm bảo rằng FDA đã chỉ định chất tương tự sinh học có thể thay thế cho sản phẩm ban đầu.