Roger Harris / Thư viện ảnh khoa học / Getty Images
Bài học rút ra chính
- FDA đã phê duyệt Nucala, một loại thuốc trị hen suyễn nghiêm trọng, để điều trị một nhóm bệnh rối loạn máu hiếm gặp được gọi là HES.
- Đây là phương pháp điều trị mới đầu tiên được chấp thuận cho HES trong hơn một thập kỷ.
- Trong một thử nghiệm lâm sàng, ít hơn 50% bệnh nhân dùng Nucala bị bùng phát HES so với bệnh nhân dùng giả dược.
Một loại thuốc truyền thống được sử dụng để điều trị bệnh hen suyễn nặng đã được phê duyệt cho hội chứng tăng bạch cầu ái toan (HES), khiến nó trở thành loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị nhóm rối loạn máu hiếm gặp trong gần 14 năm.
Vào ngày 25 tháng 9, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt Nucala (mepolizumab) để điều trị HES ở những người từ 12 tuổi trở lên. Cụ thể, Nucala được chỉ định cho những người đã trải qua HES trong sáu tháng hoặc lâu hơn.
Hội chứng tăng bạch cầu ái toan là gì?
Rối loạn máu HES được đặc trưng bởi mức độ cao của bạch cầu ái toan, là các tế bào bạch cầu chống lại bệnh tật. Theo Viện Hàn lâm Dị ứng và Miễn dịch học Hoa Kỳ, hầu hết những người khỏe mạnh có ít hơn 500 bạch cầu ái toan / microlit trong máu. Nhưng những người bị HES thường có hơn 1.500 bạch cầu ái toan / microlit trong máu mà không xác định được nguyên nhân.
Những bạch cầu ái toan thừa này có thể xâm nhập vào các cơ quan như da, phổi, tim và hệ thần kinh, gây viêm và cuối cùng dẫn đến rối loạn chức năng cơ quan.
Các triệu chứng của HES phụ thuộc vào bộ phận cơ thể bị ảnh hưởng. Nếu HES ảnh hưởng đến da của bạn, bạn có thể gặp các triệu chứng như chàm và phát ban. Nếu HES ảnh hưởng đến phổi của bạn, các triệu chứng có thể bao gồm ho, khó thở và thở khò khè.
Nucala có thể giúp như thế nào
Trong trường hợp hen suyễn nặng, Nucala hoạt động bằng cách ngăn chặn sự hình thành quá mức của bạch cầu ái toan, nguyên nhân gây viêm đường thở. Nó thực hiện điều này bằng cách liên kết với một protein chịu trách nhiệm điều hòa bạch cầu ái toan được gọi là interleukin (IL-5), ngăn chặn IL-5 liên kết với các thụ thể trong cơ thể.
Vì bạch cầu ái toan cũng có liên quan đến HES, các nhà nghiên cứu tự hỏi liệu Nucala có thể giúp được gì không. Và kết quả của một nghiên cứu năm 2019 do công ty dược phẩm GSK thực hiện đã chỉ ra điều đó có thể.
“Mepolizumab [Nucala] được cho là hoạt động bằng cách giảm mức độ bạch cầu ái toan trong máu và bằng chứng cho thấy nó có tiềm năng như một lựa chọn điều trị mục tiêu cho một loạt các bệnh viêm do tăng bạch cầu ái toan”, Gerald Gleich, MD, một nhà dị ứng học, nhà miễn dịch học và chuyên gia HES với Đại học Utah, cho biết trong một tuyên bố liên quan đến nghiên cứu. "Những dữ liệu này rất hứa hẹn và sẽ cung cấp hy vọng cho những bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi tình trạng hiếm gặp, đe dọa tính mạng do viêm bạch cầu ái toan gây ra", ông nói thêm, mô tả HES.
Trong nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, 108 người tham gia được tiêm Nucala hoặc giả dược sau mỗi bốn tuần trong 32 tuần ngoài điều trị chăm sóc tiêu chuẩn. Trong khi 56% nhóm dùng giả dược trải qua các đợt bùng phát HES trong suốt 8 tháng nghiên cứu, chỉ 28% nhóm Nucala trải qua các đợt bùng phát.
HES thường được điều trị bằng steroid hoặc hóa trị, những phương pháp sau có thể có tác dụng phụ đáng kể. Một số bệnh nhân HES được điều trị bằng Nucala chỉ báo cáo các tác dụng phụ nhẹ, bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên và đau ở tứ chi.
Điều này có ý nghĩa gì đối với bạn
Nucala có thể hiệu quả hơn và có ít tác dụng phụ hơn các phương pháp điều trị HES hiện tại. Nếu bạn đang sống với một trong những chứng rối loạn máu này, hãy cân nhắc hỏi bác sĩ về Nucala.
.jpg)
