Interferon Alpha cho bệnh Polycythemia Vera

Bệnh đa hồng cầu là một loại ung thư phát triển chậm, khu trú trong tủy xương, có biểu hiện chính là sản xuất quá nhiều hồng cầu. Mặc dù bệnh đa hồng cầu không thể chữa khỏi, nhưng với sự quản lý y tế tốt, những người mắc bệnh này thường sẽ sống được hàng chục năm.

Một trong những liệu pháp đã được sử dụng để điều trị bệnh đa hồng cầu là interferon alpha. Nó được dùng dưới dạng tiêm.

Trong khi interferon alpha thường không được coi là phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh đa hồng cầu, và trong khi các tác dụng phụ có thể hạn chế việc sử dụng nó, phần lớn những người bị tình trạng này được điều trị bằng interferon alpha đều có kết quả khả quan.

Đa hồng cầu Vera

Bệnh đa hồng cầu là một trong tám loại ung thư nguyên bào nuôi tủy (MPN), một họ các bệnh rối loạn trong đó tủy xương sản xuất quá nhiều một số loại tế bào (ví dụ, bệnh đa hồng cầu tạo ra quá nhiều tế bào hồng cầu và bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu tạo ra quá nhiều tiểu cầu), hoặc xơ hóa quá mức (xơ tủy nguyên phát). Bệnh đa hồng cầu có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, nhưng phổ biến hơn nhiều ở những người trên 60 tuổi.

Mặc dù các rối loạn MPN, bao gồm cả bệnh đa hồng cầu, không được coi là khối u ác tính, nhưng nếu không được điều trị, chúng có thể dẫn đến các biến chứng tử vong và đôi khi có thể phát triển thành ung thư ác tính.

Với bệnh đa hồng cầu, số lượng tế bào hồng cầu trở nên cao hơn bình thường - thường là cao hơn nhiều so với bình thường. Đa hồng cầu có thể dẫn đến tăng nguy cơ chảy máu. Ngoài ra, nếu số lượng hồng cầu đủ cao, lưu lượng máu có thể trở nên chậm chạp và đông máu có thể tăng lên, dẫn đến tắc nghẽn tĩnh mạch hoặc động mạch và các hậu quả như đau tim, đột quỵ và thuyên tắc phổi.

Những người bị bệnh đa hồng cầu cũng có thể bị phì đại lá lách và loét đường tiêu hóa. Ngoài ra, họ có thể có một loạt các triệu chứng phiền toái hoặc vô hiệu bao gồm giảm cân, đau đầu, chóng mặt, ngứa nghiêm trọng (ngứa da — thường là sau khi tắm nước nóng), dễ bị bầm tím, suy nhược, mệt mỏi, mờ mắt và đau ban đỏ (đau rát ở bàn tay hoặc bàn chân). Gút cũng là một vấn đề phổ biến ở những người bị tình trạng này.Một số ít trong số họ cuối cùng có thể phát triển thành bệnh bạch cầu ác tính.

Không có cách chữa khỏi bệnh đa hồng cầu. Tuy nhiên, có một số phương pháp điều trị có thể làm giảm số lượng hồng cầu và làm giảm hoặc loại bỏ các triệu chứng do tình trạng này gây ra. Trong số các phương pháp điều trị này có interferon alpha.

Công dụng của Interferon Alpha

Các interferon bao gồm một họ các protein truyền tín hiệu nhỏ, được tạo ra bởi hầu hết mọi mô trong cơ thể, có chức năng chính là bảo vệ chống lại (tức là "can thiệp" vào) các bệnh nhiễm virus. Khi tế bào bị nhiễm vi rút, các interferon báo hiệu tế bào bắt đầu sản xuất các chất có thể ngăn vi rút nhân lên.

Interferon cũng có những hoạt động có thể giúp chống lại một số bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn và có thể ức chế sự phát triển của khối u. Cụ thể, interferon có thể ức chế sự phát triển của các tế bào bất thường, và tăng cường hoạt động của các tế bào trắng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào khối u.

Có ba loại interferon - alpha, beta và gamma - được tạo ra bởi các loại tế bào khác nhau trong cơ thể và có những hoạt động hơi khác nhau. Các nhà nghiên cứu đã phát triển tất cả chúng thành các loại thuốc được sử dụng để điều trị các loại bệnh nhiễm trùng, ung thư và các bệnh khác.

Interferon alpha đã được chứng minh là hữu ích trong điều trị viêm gan B hoặc C mãn tính, mụn cóc sinh dục và đối với một số bệnh ung thư bao gồm u hắc tố ác tính, sarcoma Kaposi liên quan đến AIDS và u lympho nang.

Một công dụng của interferon alpha là điều trị bệnh đa hồng cầu.

Mặc dù interferon alpha hiện không được coi là phương pháp điều trị đầu tay cho tình trạng này, nhưng nó vẫn là một liệu pháp quan trọng đối với nhiều người mắc bệnh đa hồng cầu.

Điều trị bệnh Polycythemia Vera

Do không có phương pháp chữa trị nào tại thời điểm này, nên mục tiêu của việc điều trị bệnh đa hồng cầu là kiểm soát các triệu chứng và kéo dài thời gian sống sót.

Điều trị dựa trên việc bệnh nhân được đánh giá là có nguy cơ cao hay thấp. Những người dưới 60 tuổi và không có tiền sử về cục máu đông bất thường được coi là có nguy cơ thấp. Những người từ 60 tuổi trở lên hoặc có tiền sử bị đông máu được coi là có nguy cơ cao.

Bệnh nhân có nguy cơ thấp thường được điều trị bằng phương pháp cắt bỏ tĩnh mạch (lấy máu) để giảm số lượng hồng cầu và aspirin liều thấp để ngăn ngừa cục máu đông. (Aspirin cũng có hiệu quả hợp lý trong việc làm giảm hai triệu chứng đặc biệt đối với bệnh đa hồng cầu - viêm ngứa và đau hồng cầu.) Phẫu thuật cắt hoại tử thường được yêu cầu hàng tuần, nhằm mục đích giữ cho hematocrit (thước đo tỷ lệ thể tích máu chiếm bởi các tế bào hồng cầu). 45%. Khi nó dưới 45%, cần phải phẫu thuật cắt bỏ tĩnh mạch sau mỗi hai đến bốn tuần hoặc ít hơn.

Bệnh nhân có nguy cơ cao cũng được điều trị bằng phương pháp cắt bỏ tĩnh mạch và aspirin, nhưng ngoài ra họ còn được điều trị bằng liệu pháp "cytoreductive", tức là điều trị bằng thuốc nhằm mục đích ức chế khả năng sản xuất hồng cầu quá mức của tủy xương.

Ngoài việc ức chế sản xuất hồng cầu, liệu pháp tạo tế bào thường cải thiện nhiều triệu chứng do bệnh đa hồng cầu gây ra. Vì lý do này, liệu pháp tạo tế bào thường được sử dụng ngay cả ở những bệnh nhân có nguy cơ thấp mắc các triệu chứng khó chịu và dai dẳng.

Một số loại thuốc kích thích tế bào được sử dụng để điều trị bệnh đa hồng cầu, bao gồm hydroxyurea, busulfan, ruxolitinib và interferon alpha.

Hầu hết các chuyên gia coi hydroxyurea là lựa chọn hàng đầu tốt nhất, vì nó đã được sử dụng trong nhiều thập kỷ, tương đối rẻ và dung nạp tốt.

Busulfan không còn được ưa chuộng trong việc điều trị bệnh đa hồng cầu vì nó có liên quan yếu đến việc ức chế tủy xương dai dẳng và sự phát triển của bệnh bạch cầu. Ngày nay nó được sử dụng chủ yếu khi các loại thuốc khác đã được thử và không thành công.

Ruxolitinib được FDA chấp thuận để điều trị bệnh đa hồng cầu như một loại thuốc hàng thứ hai, đặc biệt ở những người đã thất bại với hydroxyurea. Nó không phải là một loại thuốc đầu tay chủ yếu là do chi phí của nó, và vì hiệu quả lâu dài và độc tính của nó chưa được biết đầy đủ. Trong thực tế, hầu hết các chuyên gia bảo lưu việc sử dụng nó cho những người bị bệnh đa hồng cầu có lá lách to rõ rệt, vì ruxolitinib đặc biệt hiệu quả trong việc làm giảm sự to ra của lá lách.

Interferon alpha cho bệnh đa hồng cầu. Interferon alpha có thể là loại thuốc thứ hai được ưa chuộng nhất đối với bệnh đa hồng cầu. Nó khá hiệu quả trong việc điều trị tình trạng này. Có đến 80% bệnh nhân được điều trị bằng interferon alpha đạt được sự kiểm soát các tế bào hồng cầu của họ, giảm các triệu chứng (bao gồm cả viêm ngứa) và giảm kích thước lá lách. Một số nghiên cứu cho thấy interferon alpha có thể kiểm soát bệnh tốt hơn hydroxyurea.

Tuy nhiên, interferon alpha khó dung nạp hơn hydroxyurea và về cơ bản cũng đắt hơn.

Một dạng interferon alpha mới hơn, được gọi là pegylated interferon alpha-2a, (được bán dưới tên thương hiệu Pegasys), hiện dường như là loại interferon alpha thuận lợi nhất để điều trị bệnh đa hồng cầu.

"Pegylated" đề cập đến thực tế là một chuỗi polyethylene glycol đã được thêm vào interferon alpha. Pegylation làm giảm tác dụng phụ của thuốc và làm cho thuốc dễ dung nạp hơn, kéo dài thời gian hoạt động (giảm tần suất tiêm). Các nghiên cứu đang được tiến hành so sánh hiệu quả của pegylated interferon alpha-2a với hydroxyurea.

Pegylated interferon alpha-2a được dùng dưới dạng tiêm dưới da, bắt đầu với liều 45 microgam (mcg) hàng tuần, và tăng liều lên tối đa 180 mcg hàng tuần khi dung nạp, đồng thời theo dõi hematocrit và các triệu chứng.

Phản ứng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của pegylated interferon alpha-2a bao gồm buồn nôn, nôn mửa, ốm giống cúm, sốt, mất ngủ, khó chịu, đau cơ và chán ăn.

Các tác dụng phụ ít phổ biến hơn nhưng nghiêm trọng hơn bao gồm cảm ứng các bệnh tự miễn bao gồm bệnh vẩy nến, lupus và viêm khớp dạng thấp; rối loạn tâm trạng nghiêm trọng và trầm cảm, có thể bao gồm ảo giác, hưng cảm và hành vi hung hăng; tăng nhạy cảm với các bệnh nhiễm trùng; và tăng huyết áp có thể dẫn đến đột quỵ.

Một lời từ rất tốt

Interferon alpha là một loại thuốc có nguồn gốc từ tế bào người có tác dụng điều chỉnh hệ thống miễn dịch, chống lại một số bệnh nhiễm trùng và có hoạt tính chống khối u. Nó rất hữu ích trong việc điều trị bệnh đa hồng cầu, một dạng ung thư. Hiện tại nó được coi là loại thuốc thứ hai cho tình trạng này.

Các công thức mới hơn của interferon alpha, nhằm mục đích giảm độc tính và tăng thời gian tác dụng, đang được đánh giá trong các thử nghiệm ngẫu nhiên để xác định xem liệu cuối cùng có thể trở thành thuốc đầu tay cho bệnh đa hồng cầu hay không.