FDA chấp thuận sự kết hợp mới của các loại thuốc để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy

Hình ảnh FatCamera / Getty

Bài học rút ra chính

• Nhiều người lớn tuổi mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) không thể điều trị bằng hóa trị tích cực truyền thống vì độc tính của nó.
• Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt việc sử dụng một loại thuốc mới kết hợp với một trong những phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho AML.
• Liệu pháp mới có thể là một lựa chọn cho những bệnh nhân AML không thể điều trị bằng hóa trị chuyên sâu.

Vào ngày 16 tháng 10, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép thường xuyên cho venetoclax, một loại thuốc mới, kết hợp với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn khác để điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML). thuốc đã tăng tốc được phê duyệt vào tháng 11 năm 2018. Một nghiên cứu vào tháng 8 được công bố trênTạp chí Y học New Englandphát hiện ra rằng liệu pháp này có thể làm giảm tỷ lệ tử vong của bệnh nhân lên tới 34%.

Venetoclax được sử dụng kết hợp với azacitidine, decitabine hoặc cytarabine liều thấp (LDAC) cho AML mới được chẩn đoán ở người lớn từ 75 tuổi trở lên hoặc những người có các tình trạng khác không cho phép họ trải qua hóa trị liệu chuyên sâu.

Tony Lin, PharmD, giám đốc khoa học cấp cao tại AbbVie, công ty sản xuất venetoclax, nói: “Tiên lượng ở những bệnh nhân lớn tuổi bị AML không đủ điều kiện để được hóa trị liệu chuyên sâu, và trong nhiều thập kỷ đã có những lựa chọn điều trị hạn chế cho những bệnh nhân này. , nói với Verywell. “Sự chấp thuận của FDA gần đây của chúng tôi rất quan trọng vì dữ liệu từ thử nghiệm VIALE-A của chúng tôi đã chỉ ra rằng Venclexta (venetoclax) cộng với azacitidine có thể giúp những bệnh nhân AML mới được chẩn đoán, những người không đủ điều kiện để hóa trị chuyên sâu, sống lâu hơn những người được điều trị chỉ với azacitidine.”

Cải thiện khả năng sống sót

Nghiên cứu tháng 8 đã xem xét hiệu quả của hai lựa chọn điều trị ở 431 người lớn từ 49 đến 91 tuổi bị AML. Các ứng cử viên chưa được hóa trị để chẩn đoán và không đủ điều kiện để điều trị hóa trị tích cực vì tuổi tác hoặc tình trạng y tế hiện có của họ.

Một nhóm gồm 145 bệnh nhân được dùng azacitidine, một loại thuốc được lựa chọn phổ biến cho AML ở những bệnh nhân lớn tuổi không phải là ứng cử viên của các loại thuốc hóa trị khác. 286 bệnh nhân khác được dùng azacitidine với venetoclax (Venclexta).

Những bệnh nhân được điều trị riêng với azacitidine có tỷ lệ sống trung bình là 9,6 tháng. Những bệnh nhân dùng chung azacitidine và venetoclax có tỷ lệ sống thêm trung bình là 14,7 tháng.

Trong số những người dùng azacitidine và venetoclax cùng nhau, 36,7% thuyên giảm hoàn toàn, so với 17,9% ở những người chỉ dùng azacitidine một mình.

Điều này có ý nghĩa gì đối với bạn

Nếu bạn hoặc người thân bị AML và không phải là ứng cử viên cho hóa trị liệu, sự kết hợp thuốc mới được FDA chấp thuận có thể là một lựa chọn điều trị khả thi cho bạn. Nói chuyện với bác sĩ chuyên khoa ung thư của bạn về liệu pháp mới có phù hợp với bạn và kế hoạch điều trị của bạn hay không.

Venetoclax và Azacitidine

Vào năm 2016, venetoclax đã được FDA chấp thuận để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL). Venetoclax là loại thuốc đầu tiên trong nhóm thuốc liên kết với protein tế bào B lymphoma-2 (BCL-2), giúp điều trị ung thư tế bào tồn tại. Điều này ngăn không cho protein tương tác với các tế bào ung thư, khiến chúng chết nhanh hơn.

Gwen Nichols, MD

Đó không phải là phương pháp chữa trị, nhưng nếu bạn 75 tuổi và sống thêm được vài năm nữa, thì đó chính là người thay đổi cuộc chơi.

- Gwen Nichols, MD

FDA đã phê duyệt venetoclax kết hợp với hai loại thuốc khác (decitabine hoặc cytarabine) cho bệnh nhân AML từ 75 tuổi trở lên không phải là ứng cử viên của hóa trị liệu truyền thống.

Azacitidine là một loại thuốc hóa trị được gọi là chất khử methyl.Nó nhắm vào các tế bào có DNA ung thư bất thường. Nó cũng được cho là giúp tủy xương sản xuất nhiều tế bào hồng cầu bình thường hơn, giảm nhu cầu truyền máu.

Gwen Nichols, MD, giám đốc y tế của Hiệp hội bệnh bạch cầu và ung thư hạch, nói với Verywell: “Hóa trị tiêu chuẩn không hiệu quả lắm. “Trong khi điều trị ban đầu có thể có hiệu quả, hơn 60 đến 70% người lớn tái phát.”

Nhiều bệnh nhân bị bệnh tim, bệnh thận và tiểu đường không thể hóa trị AML theo phương pháp truyền thống.

Lợi ích của sự kết hợp

Một lợi ích của việc kết hợp azacitidine và venetoclax là không cần phải tiêm tĩnh mạch trong bệnh viện. Venetoclax có dạng viên có thể uống. Nhiều bệnh nhân có thể nhận azacitidine dưới dạng tiêm, tương tự như insulin.

Không giống như hóa trị, bệnh nhân không cần tiếp cận IV lâu dài và có nguy cơ biến chứng liên quan đến nhiễm trùng hoặc trục trặc vị trí IV thấp hơn.

Nichols nói: “Không phải lúc nào bệnh nhân cũng phải ở lại bệnh viện để điều trị.” Thông thường, họ có thể lấy thuốc tại nhà hoặc ở cơ sở ngoại trú. Từ quan điểm về chất lượng cuộc sống, điều đó hoàn toàn khác ”.

Đối với những người bị AML không phải là ứng cử viên của hóa trị liệu tích cực truyền thống, sự kết hợp thuốc mới mang lại hy vọng.

Nichols nói: “Đó không phải là cách chữa trị, nhưng nếu bạn 75 tuổi và sống thêm được vài năm nữa, thì đó chính là người thay đổi cuộc chơi. "Mọi thứ giúp chúng ta thoát khỏi các chất độc truyền thống là một bước đi đúng hướng."

Phác đồ điều trị vẫn chưa được thiết lập tốt ở trẻ em bị AML, nhưng Nichols cho biết nghiên cứu bổ sung đang được tiến hành ở những nhóm dân số trẻ hơn. Bà nói: “Ý tưởng rằng venetoclax là một tác nhân được nhắm mục tiêu là một điều đáng hy vọng. "Điều đó không có nghĩa là chúng tôi loại bỏ hóa trị vì nó vẫn rất hiệu quả, nhưng ý tưởng rằng chúng tôi có thể làm tốt hơn là rất thú vị."