koto_feja / Getty Hình ảnh
Bài học rút ra chính
- Một loại thuốc mới để điều trị ALS đã làm chậm sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân trong một nghiên cứu mới.
- Sự khác biệt giữa những bệnh nhân dùng thuốc và những người dùng giả dược là nhỏ nhưng đáng kể.
- Khoảng 12.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ mắc ALS.
Một loại thuốc thử nghiệm có thể giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh não xơ cứng teo cơ một bên (ALS), theo một nghiên cứu mới từTạp chí Y học New EnglandCác lựa chọn điều trị cho bệnh nhân ALS còn rất hạn chế, vì vậy các nhà nghiên cứu hy vọng loại thuốc này có thể đóng vai trò như một liệu pháp bổ sung.
Theo Viện Rối loạn thần kinh và Đột quỵ Quốc gia (NINDS), ALS là một nhóm các bệnh thần kinh hiếm gặp liên quan đến các tế bào thần kinh chịu trách nhiệm kiểm soát các cử động cơ tự nguyện như nhai, đi bộ và nói chuyện. các triệu chứng trở nên tồi tệ hơn theo thời gian và hiện không có cách chữa trị. Hàng năm, khoảng 5.000 người được chẩn đoán mắc ALS ở Hoa Kỳ.
Đối với nghiên cứu được công bố vào ngày 3 tháng 9, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm một loại thuốc mới, là sự kết hợp của natri phenylbutyrate-taurursodiol có tên AMX0035, trên bệnh nhân ALS. Trong số những bệnh nhân đó, 89 người được sử dụng loại thuốc mới, trong khi 48 người được sử dụng giả dược. Sau đó, các nhà nghiên cứu đã theo dõi các bệnh nhân trong 24 tuần và đo lường sự tiến triển của bệnh bằng cách sử dụng Thang đánh giá chức năng xơ cứng teo cơ bên đã sửa đổi (ALSFRS-R), một phép đo mức độ nghiêm trọng của bệnh ALS của bệnh nhân.
Vào cuối nghiên cứu, những bệnh nhân dùng AMX0035 bị suy giảm chức năng chậm hơn so với những người dùng giả dược. Các nhà nghiên cứu kêu gọi các thử nghiệm dài hơn và lớn hơn là bước tiếp theo cho loại thuốc này.
Tác giả chính của nghiên cứu Sabrina Paganoni, MD, PhD, một giáo sư tại Trường Y Harvard và Bệnh viện Phục hồi chức năng Spaulding, nói: “Đây là một bước tiến quan trọng và rất đáng hy vọng cho những người mắc ALS và gia đình của họ. “Những bệnh nhân được điều trị bằng AMX0035 giữ được chức năng thể chất lâu hơn những người được dùng giả dược. Điều này có nghĩa là họ đã giữ được sự độc lập hơn với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày quan trọng đối với bệnh nhân như khả năng đi lại, nói chuyện và nuốt thức ăn. ”
Điều này có ý nghĩa gì đối với bạn
Việc thử nghiệm AMX0035 để điều trị ALS vẫn đang tiếp tục. Tuy nhiên, theo thời gian, loại thuốc mới này có thể trở thành một phương pháp điều trị chính khác của ALS.
Hiểu ALS
NINDS giải thích: Khi bệnh nhân mắc ALS, họ sẽ bị suy giảm dần các tế bào thần kinh vận động hoặc các tế bào thần kinh cung cấp thông tin liên lạc từ não đến tủy sống và cơ. Trong ALS, các tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống bị thoái hóa hoặc chết. và ngừng gửi tin nhắn đến các cơ. Kết quả là các cơ dần dần yếu đi, co giật và thải ra ngoài. Theo thời gian, não không còn khả năng kiểm soát các chuyển động cơ bắp tự nguyện.
“ALS là một căn bệnh rất khó chữa cho bệnh nhân và gia đình”, Amit Sachdev, MD, giám đốc y khoa bộ phận y học thần kinh cơ tại Đại học bang Michigan, nói với Verywell.
Cuối cùng, một người bị ALS sẽ mất khả năng nói, ăn, di chuyển và thở, NINDS cho biết.
Theo NINDS, hầu hết những người mắc bệnh ALS chết vì suy hô hấp trong vòng 3 đến 5 năm kể từ khi các triệu chứng xuất hiện. Khoảng 10% những người được chẩn đoán sẽ sống sót từ 10 năm trở lên.
AMX0035 có thể trợ giúp như thế nào
Hiện không có phương pháp điều trị hiệu quả để ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh. Tuy nhiên, có những phương pháp điều trị có thể giúp bệnh nhân kiểm soát các triệu chứng và giúp họ thoải mái hơn. Bệnh nhân ALS thường được sử dụng kết hợp thuốc với liệu pháp vật lý trị liệu tiềm năng và hỗ trợ dinh dưỡng.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt các loại thuốc riluzole (Rilutek) và edaravone (Radicava) để điều trị ALS. Riluzole có thể giúp giảm tổn thương các tế bào thần kinh vận động và kéo dài sự sống sót của một người thêm vài tháng, trong khi edaravone có thể giúp làm chậm sự suy giảm chức năng hàng ngày của bệnh nhân.
Paganoni cho biết AMX0035 không phải là liệu pháp thay thế cho các loại thuốc hiện có. Thay vào đó, nó được cho là có thể phục vụ như một liệu pháp bổ sung.
Sabrina Paganoni, MD, Tiến sĩ
Điều này cho chúng ta biết rằng chúng ta có thể cần kết hợp nhiều phương pháp điều trị khác nhau để chống lại bệnh ALS hiệu quả nhất.
- Sabrina Paganoni, MD, Tiến sĩTrong nghiên cứu mới nhất này, hầu hết bệnh nhân đã sử dụng riluzole, edaravone hoặc cả hai. Paganoni nói: “AMX0035 cung cấp lợi ích bổ sung dựa trên tiêu chuẩn chăm sóc hàng đầu. “Ngoài ra, cơ chế hoạt động của các loại thuốc này khác nhau. Điều này cho chúng tôi biết rằng chúng tôi có thể cần sự kết hợp của nhiều phương pháp điều trị khác nhau để chống lại bệnh ALS một cách hiệu quả nhất ”.
Không có loại thuốc nào được tạo ra có thể ngăn chặn hoàn toàn sự tiến triển của ALS, nhưng các chuyên gia đang hy vọng vào tương lai của việc điều trị ALS. Sachdev nói: “Cần có những phương pháp điều trị mới. "Thuốc này sẽ là một bước tiến tốt."
Tuy nhiên, Sachdev cảnh báo, AMX0035 không phải là thần dược chữa bệnh ALS. Ông nói: “Trong thử nghiệm này, bệnh nhân tiếp tục giảm đều đặn.” Sự suy giảm của họ có chậm lại nhưng chỉ ở mức khiêm tốn.
Trên thang điểm ALSFRS-R, những người tham gia nghiên cứu lấy AMX0035 đánh giá trung bình, cao hơn 2,32 điểm trên thang điểm 0-48, phân tích khả năng hoàn thành độc lập 12 hoạt động hàng ngày của bệnh nhân, chẳng hạn như nói chuyện, đi bộ và viết.
Điều gì sẽ xảy ra tiếp theo với AMX0035
Sachdev nói rằng nghiên cứu cụ thể này tương đối ngắn, không rõ liệu thuốc có thể trì hoãn cái chết của một người và giúp họ kiểm soát nhiều hơn các chuyển động của cơ bắp trong nhiều tháng hay không. Tuy nhiên, phiên tòa vẫn đang diễn ra.
Những người tham gia đã hoàn thành thử nghiệm được cung cấp tùy chọn sử dụng AMX0035 lâu dài. “Phần mở rộng này rất quan trọng vì nó sẽ dạy chúng ta về tác động của thuốc đối với sự sống còn,” Paganoni nói. "Chúng tôi đã theo dõi những người tham gia trong suốt ba năm nay."
Paganoni hy vọng về tương lai của việc điều trị ALS.
Bà nói: “Làm chậm bệnh là mục tiêu quan trọng trong một căn bệnh tiến triển nhanh như ALS vì bệnh chậm hơn có nghĩa là duy trì chức năng thể chất lâu hơn và độc lập hơn với các hoạt động sống hàng ngày. “Chúng tôi hy vọng rằng, trong tương lai, chúng tôi sẽ có thể tìm ra một loại thuốc hoặc kết hợp các loại thuốc có thể ngăn chặn hoàn toàn hoặc thậm chí đẩy lùi căn bệnh này. Trong khi đó, mỗi câu chuyện thành công như câu chuyện này đều nói với chúng tôi rằng chúng tôi đang đi đúng đường. ”
