Mayzent và Mavenclad để Điều trị MS

Vào tháng 3 năm 2019, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hai loại thuốc đa xơ cứng (MS) mới: Mayzent (siponimod) và Mavenclad (cladribine). Là liệu pháp điều chỉnh bệnh, những loại thuốc này có tác dụng giảm tái phát và / hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Mayzent và Mavenclad đều được chấp thuận để điều trị bệnh đa xơ cứng tái phát (RRMS), cũng như bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát hoạt động (SPMS). Active SPMS là một loại MS trong đó một người vẫn bị tái phát, đồng thời trải qua sự tiến triển ổn định của tình trạng khuyết tật liên quan đến MS.

Mayzent (nhưng không phải Mavenclad) cũng được chấp thuận để điều trị hội chứng cô lập trên lâm sàng (CIS).

Tổng quan về Mayzent

Mayzent là một chất điều biến thụ thể sphingosine 1-phosphate, tương tự như Gilyena (fingolimod), và được cho là hoạt động bằng cách cô lập một số tế bào bạch cầu (tế bào chống nhiễm trùng của bạn) trong các hạch bạch huyết của một người. Mayzent cũng có thể có tác dụng chống viêm trực tiếp trong não và tủy sống.

Liều lượng

Mayzent là một loại thuốc uống (uống). Ban đầu, thuốc được bắt đầu với liều lượng thấp và sau đó được điều chỉnh tăng dần trong khoảng thời gian năm ngày. Không giống như với Gilyena, chỉ một số người nhất định cần theo dõi liều đầu tiên, chủ yếu là những người có một số bệnh tim từ trước, chẳng hạn như tiền sử:

• Nhịp tim thấp (được gọi là nhịp tim chậm xoang)
• Đau tim
• Suy tim
• Khối tim

Hiệu quả

Trong một thử nghiệm giai đoạn III ởLancet, hơn 1.600 bệnh nhân bị MS tiến triển thứ phát được chỉ định ngẫu nhiên để dùng thuốc Mayzent hoặc giả dược. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng số lượng bệnh nhân có sự tiến triển của khuyết tật được xác nhận (ba tháng sau khi dùng thuốc được chỉ định) ở nhóm Mayzent thấp hơn đáng kể so với nhóm dùng giả dược.

Ngoài ra, Mayzent đã giảm tỷ lệ tái phát hàng năm (ARR) xuống 55%.

Cảnh báo và tác dụng phụ

Trong nghiên cứu nêu trên, các tác dụng phụ phổ biến nhất của Mayzent là:

• Đau đầu
• Huyết áp cao
• Tăng các xét nghiệm chức năng gan

Hơn nữa, Mayzent có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng của một người bằng cách giảm số lượng bạch cầu. Mayzent có thể gây phù hoàng điểm và nên đánh giá nhãn khoa trước khi bắt đầu điều trị. Mayzent cũng có thể khiến nhịp tim của bạn chậm lại và suy giảm chức năng phổi. Huyết áp cũng cần được theo dõi khi điều trị.

Khi ngừng sử dụng Mayzent, các triệu chứng MS của một người có thể trở lại và thậm chí trở nên tồi tệ hơn so với trước hoặc trong khi điều trị. Đây là lý do tại sao, như với tất cả các loại thuốc, điều quan trọng là chỉ dừng thuốc dưới sự hướng dẫn của bác sĩ. Hãy cho bác sĩ biết nếu các triệu chứng MS của bạn xấu đi sau khi ngừng thuốc.

Cuối cùng, điều đáng chú ý là với các loại thuốc cùng nhóm với Mayzent, một tình trạng hiếm gặp được gọi là Hội chứng bệnh não có thể đảo ngược sau (PRES) đã được báo cáo.

Nếu bạn bị đau đầu đột ngột, dữ dội, lú lẫn hoặc thay đổi thị lực, hãy liên hệ với bác sĩ của bạn ngay lập tức vì đây có thể là dấu hiệu của PRES.

Trong khi PRES thường cải thiện sau khi ngừng thuốc, nó có thể dẫn đến đột quỵ, nếu không được điều trị.

Các nhà sản xuất của Mayzent khuyên rằng phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ dùng thuốc nên sử dụng biện pháp tránh thai trong và trong 10 ngày sau khi ngừng thuốc.

Tổng quan về Mavenclad

Mavenclad là một loại thuốc làm giảm số lượng tế bào bạch cầu liên quan đến cuộc tấn công phá hủy myelin trong MS. Myelin là lớp vỏ bảo vệ của các sợi thần kinh giúp các tín hiệu thần kinh được truyền đi một cách hiệu quả; khi bị hư hỏng hoặc phá hủy các triệu chứng MS khác nhau biểu hiện.

Do hồ sơ an toàn của Mavenclad, thuốc này được khuyến cáo cho những người bị MS không thể dung nạp hoặc đáp ứng đủ tốt với một loại thuốc MS khác. Nói cách khác, nó không được coi là một lựa chọn điều trị đầu tay như Mayzent.

Liều lượng

Mavenclad là một loại thuốc uống với một phác đồ điều trị độc đáo — nó được đưa ra dưới dạng hai liệu trình điều trị hàng năm. Mỗi đợt điều trị hàng năm bao gồm hai tuần điều trị (còn gọi là chu kỳ) cách nhau khoảng một tháng.

Mavenclad nên được dùng cách nhau ít nhất ba giờ so với các loại thuốc uống khác. Nó nên được uống với nước và nuốt toàn bộ mà không nhai. Tay của bạn phải khô khi tiếp xúc với thuốc và rửa tay sạch bằng nước sau đó.

Hạn chế tiếp xúc với da và tránh chạm vào mũi, mắt và các bộ phận khác trên cơ thể. Nếu bạn dính thuốc trên da hoặc trên bất kỳ bề mặt nào, hãy rửa ngay bằng nước.

Hiệu quả

Trong một thử nghiệm giai đoạn III trongTạp chí Y học New England, hơn 1.300 bệnh nhân bị MS tái phát được phân ngẫu nhiên vào Mavenclad hoặc một loại thuốc giả dược.

Các nhà điều tra phát hiện ra rằng những người dùng Mavenclad có số lần tái phát hàng năm thấp hơn (hơn 50%) so với những người dùng giả dược. Hơn nữa, so với giả dược, Mavenclad làm giảm nguy cơ tiến triển tàn tật và các biện pháp chụp cộng hưởng từ (MRI) về hoạt động của bệnh ở tuần thứ 96.

Cảnh báo và Chống chỉ định

Có hai cảnh báo hộp đen (nghiêm trọng) cho Mavenclad:

• Mavenclad có thể làm tăng nguy cơ mắc bệnh ác tính (ung thư) vì vậy nó được chống chỉ định ở những người có khối u ác tính hiện tại.
• Mavenclad có thể gây dị tật bẩm sinh nên chống chỉ định ở phụ nữ có thai. Trên thực tế, phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ và nam giới do đó nên sử dụng biện pháp tránh thai trong khi dùng Mavenclad và ít nhất sáu tháng sau liều cuối cùng.

Ngoài những người bị ung thư hoặc đang mang thai, Mavenclad không được khuyến cáo cho những người bị nhiễm trùng đang hoạt động, hoặc những người dương tính với vi rút suy giảm miễn dịch ở người (HIV), đang cho con bú hoặc dị ứng với cladribine.

Tác dụng phụ tiềm ẩn

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Mavenclad bao gồm:

• Nhiễm trùng đường hô hấp trên
• Đau đầu
• Số lượng bạch cầu giảm

Bằng cách làm giảm số lượng bạch cầu, Mavenclad có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng của một người, bao gồm các bệnh nhiễm trùng rất nghiêm trọng như bệnh lao (TB), viêm gan B và C, và herpes zoster (bệnh zona).

Thuốc này cũng có liên quan đến tổn thương gan, trong số các nguy cơ sức khỏe khác.

Một lời từ rất tốt

Cả Mayzent và Mavenclad đều mang lại hy vọng cho những người sống chung với MS, đặc biệt là những người có MS tiến triển thứ cấp đang hoạt động.

Có lẽ điều đáng kinh ngạc hơn cả là hai loại thuốc này là những bước tiến nhỏ để cuối cùng tìm ra phương pháp chữa trị. Hãy tưởng tượng một thế giới không có bệnh đa xơ cứng - một ý nghĩ đẹp đẽ mà một ngày nào đó chúng ta có thể nắm bắt được.