Điều trị đa u tủy không chỉ phụ thuộc vào đặc điểm của bệnh mà còn phụ thuộc vào cá nhân bạn là ai và bạn đang ở đâu trong cuộc đời. Các bác sĩ điều trị đa u tủy vẫn chưa sử dụng từ "chữa khỏi", và ngay cả khi bệnh đa u tủy được kiểm soát tốt, nó hầu như luôn quay trở lại vào một thời điểm nào đó. Tuy nhiên, ngày nay có nhiều lựa chọn hơn bao giờ hết để ngăn chặn căn bệnh này và mọi người đang ngày càng sống lâu hơn với bệnh đa u tủy.
Verywell / Nusha Ashjaee
Điều trị Đầu tiên Đa u tủy
Nhiều lựa chọn điều trị khác nhau hiện có sẵn cho bệnh đa u tủy. Nếu bạn còn tương đối trẻ và khỏe mạnh, bạn có thể chọn một chế độ điều trị tích cực hơn. Nếu bạn lớn tuổi hơn hoặc có nhiều tình trạng sức khỏe, bạn có thể cố gắng kiểm soát bệnh tốt nhất có thể bằng cách tiếp cận ít tích cực hơn đồng thời ưu tiên chất lượng cuộc sống của bạn.
Mặc dù số liệu thống kê có thể giúp một người nắm bắt được căn bệnh và tương lai của họ, nhưng không có cá nhân nào là số liệu thống kê. Thêm vào đó, số liệu thống kê được công bố hiện tại có thể không phản ánh những tiến bộ, vì chúng dự kiến sẽ cải thiện đáng kể vào năm 2021 — năm năm kể từ khi giới thiệu một số loại thuốc mới hiệu quả vào năm 2016.
Cấy ghép tế bào gốc Chemo Plus
Đối với những người trẻ hơn hoặc khỏe mạnh hơn bị đa u tủy, phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho đến thời điểm này là hóa trị liệu liều cao cộng với cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT). Tuy nhiên, ngày nay, một số người đang đặt câu hỏi về thời điểm tối ưu của ASCT, giờ đây đã có sẵn các lựa chọn mới hơn, ít độc hại hơn.
Trong cấy ghép tự thân, hoặc ASCT, các tế bào gốc của chính bạn được lấy ra khỏi tủy xương hoặc máu ngoại vi của bạn trước khi cấy ghép và được lưu trữ cho đến khi chúng cần thiết để cấy ghép. Sau đó, bạn được hóa trị liều cao để tiêu diệt các tế bào đa u tủy. Sau đó, các tế bào gốc được lưu trữ sẽ được trả lại cho bạn qua tĩnh mạch.
ASCT vẫn là một công cụ tiềm năng trong hộp công cụ và có thể là một lựa chọn quan trọng đối với một số người bị đa u tủy. Nhưng cũng đúng rằng điều trị bằng thuốc kết hợp (ví dụ, với lenalidomide-bortezomib-dexamethasone) có thể là phương pháp điều trị trả trước, bất kể bạn có dự định cấy ghép tế bào gốc vào một thời điểm nào đó trong tương lai hay không.
Đối với những người đang có kế hoạch tiếp tục điều trị ASCT, có một loạt các phác đồ ba loại thuốc hiện được khuyến nghị trả trước, trước khi cấy ghép, bao gồm:
- Bortezomib-lenalidomide-dexamethasone
- Bortezomib-doxorubicin-dexamethasone
- Bortezomib-cyclophosphamide-dexamethasone
Liệu pháp kết hợp thuốc
Bất kể một lúc nào đó bạn có thể được cấy ghép hay không, khi bệnh đa u tủy của bạn cần điều trị, thì phương pháp điều trị đầu tiên này được gọi là “liệu pháp cảm ứng”. Điều này đề cập đến sự cảm ứng của sự thuyên giảm. Có nhiều chế độ thuốc khác nhau có thể được sử dụng để điều trị đầu tay, hoặc điều trị cảm ứng.
Điều trị bằng thuốc kết hợp được cho là có ít nhất hai lợi ích chính: nó có thể tác động đến nhiều tế bào ung thư tủy hơn và cũng có thể làm giảm khả năng tế bào u tủy kháng thuốc.
Có nghĩa là, nếu ung thư trở nên kháng một trong các tác nhân này, thì hai tác nhân còn lại có thể giúp kiểm soát nó.
Các hình thức phổ biến của liệu pháp bộ ba
Hầu hết thời gian, một phác đồ kết hợp ba loại thuốc được khuyến khích để khởi phát, được gọi là "liệu pháp bộ ba". Cách tiếp cận này được ưa chuộng hơn vì các loại thuốc riêng lẻ trong phác đồ hoạt động theo những cách khác nhau và việc kết hợp chúng giúp nhắm mục tiêu bệnh theo nhiều cách.
Hiện nay, phác đồ trả trước được sử dụng rộng rãi nhất để điều trị chính bệnh đa u tủy ở Hoa Kỳ là lenalidomide-bortezomib-dexamethasone, một sự kết hợp thuốc còn được gọi là “RVD”.
Đây là một sự kết hợp thuốc nguyên mẫu hoặc phác đồ bộ ba “xương sống”, bao gồm ba loại thuốc đại diện cho ba nhóm thuốc khác nhau, mỗi loại làm một việc khác nhau, cùng nhau. Các lớp đó là chất điều hòa miễn dịch, chất ức chế proteasome và steroid. Lenalidomide là chất điều hòa miễn dịch, bortezomib là chất ức chế proteasome và dexamethasone là steroid:
- Bortezomib-lenalidomide-dexamethasone (RVD)
Đôi khi, cyclophosphamide, một chất hóa trị, được sử dụng thay vì lenalidomide, đặc biệt là ban đầu ở những người có thận hoạt động không tốt:
- Bortezomib-cyclophosphamide-dexamethasone (VCD)
Đa u tủy có thể ảnh hưởng đến chức năng thận của bạn, vì vậy điều trị ban đầu cũng có thể thực sự giúp ích cho thận. Trong những trường hợp như vậy, một người có thể bắt đầu với VCD và chuyển sang RVD.
Liệu pháp bộ ba có hoặc không cần cấy ghép để theo dõi
Trong một nghiên cứu gần đây ở người lớn bị đa u tủy, điều trị RVD (đơn độc) được so sánh với điều trị RVD sau đó là cấy ghép tự thân, hoặc ASCT. Những người được RVD sau đó là ASCT không sống lâu hơn những người được RVD một mình. Tuy nhiên, phải mất nhiều thời gian hơn để bệnh tiến triển ở những người được cấy ghép. Người ta không biết tại sao những người được điều trị ASCT có lợi ích là bệnh chậm lại (thời gian sống thêm không tiến triển) mà không có lợi ích là sống lâu hơn (sống sót tổng thể) so với những người chỉ điều trị RVD.
Bộ ba và đôi liều thấp hơn
Một lưu ý khác đối với điều trị đầu tay đối với bệnh đa u tủy là không phải tất cả những người cần điều trị đều có thể hoặc nên có đầy đủ liệu pháp bộ ba. Đôi khi một người sẽ gặp khó khăn trong việc dung nạp sự kết hợp và nên theo đuổi các lựa chọn khác, bao gồm cả phác đồ bộ ba giảm liều hoặc phác đồ kép. Lenalidomide và dexamethasone là những ví dụ về một doublet. Lenalidomide-bortezomib-dexamethasone "lite" hoặc "RVD lite" là một ví dụ về chế độ giảm liều.
Điều trị duy trì
Khi bạn và các bác sĩ của bạn đã thành công trong việc đánh bại căn bệnh lần đầu tiên, đó là lý do để ăn mừng, nhưng bạn có thể không điều trị xong.
Các thử nghiệm lâm sàng cung cấp bằng chứng cho thấy những người tiếp tục dùng thuốc duy trì để giảm đa u tủy cuối cùng sẽ có một thời gian dài hơn mà bệnh không tiến triển.
Tuy không chắc chắn nhưng điều trị duy trì cũng có thể làm tăng tuổi thọ.
Hiện nay, thuốc duy trì được khuyến cáo và sử dụng rộng rãi nhất là lenalidomide. Đôi khi, thay vì lenalidomide, một tác nhân khác sẽ được sử dụng, chẳng hạn như bortezomib.
Như với bất kỳ phương pháp điều trị nào, liệu pháp duy trì không phải là không có rủi ro và tác dụng phụ, vì vậy bạn nên thảo luận về các lựa chọn của mình cho phần điều trị này với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn.
Theo dõi phản ứng của bạn với điều trị
Khi bạn có các triệu chứng của bệnh đa u tủy và nhận được phương pháp điều trị có hiệu quả, bạn thường bắt đầu cảm thấy tốt hơn trong vòng khoảng bốn đến sáu tuần.
Trước và sau mỗi chu kỳ điều trị, bạn sẽ được đánh giá để xem bệnh của bạn đang đáp ứng như thế nào với liệu pháp, cách bạn xử lý điều trị và tìm kiếm bất kỳ biến chứng mới nào liên quan đến bệnh.
Thông thường, các dấu hiệu mà bác sĩ tìm kiếm là những dấu hiệu đã được sử dụng khi bạn được chẩn đoán để đánh giá bệnh của bạn. Chúng bao gồm các phép đo protein u tủy trong máu và nước tiểu của bạn, các phép đo các loại kháng thể khác nhau trong máu của bạn, các phép đo giúp cho biết tủy xương và thận của bạn đang hoạt động tốt như thế nào và các phép đo cho bác sĩ biết về sự chuyển hóa xương của bạn (huyết thanh canxi). Ngoài ra, các nghiên cứu hình ảnh như PET / CT, MRI, hoặc CT liều thấp toàn thân có thể cần thiết. Chọc hút và sinh thiết tủy xương có thể được thực hiện, đặc biệt là trong trường hợp bác sĩ tin rằng có thể có một bước ngoặt trong bệnh của bạn hoặc bệnh có thể chuyển sang giai đoạn điều trị, nhưng điều này không phải lúc nào cũng cần thiết.
Tiến triển của bệnh
Hiện vẫn chưa có cách chữa khỏi bệnh đa u tủy và nó hầu như luôn quay trở lại, lúc đó bạn được cho là mắc bệnh “tái phát hoặc khó chữa”. May mắn thay, có nhiều dòng liệu pháp có thể được sử dụng khi dòng điều trị đầu tiên thất bại.
Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi các điểm đánh dấu và quét để xem liệu bệnh đa u tủy của bạn có đáp ứng với điều trị, ổn định hay đang tiến triển hay không.
Các bác sĩ khác nhau có thể sử dụng các giới hạn khác nhau để quyết định khi nào bệnh của bạn tái phát và cần thêm một liệu pháp điều trị. Trong các thử nghiệm lâm sàng, có một hệ thống phân loại chính thức hơn dựa trên việc nhìn thấy sự gia tăng của các dấu hiệu, quét và xét nghiệm đó (Nhóm làm việc về u tủy quốc tế, hoặc tiêu chí IMWG). Nói chung, sự gia tăng 25 phần trăm của các dấu hiệu protein từ điểm thấp nhất của bạn được coi là sự tiến triển bằng cách sử dụng các tiêu chí IMWG này. Nếu u tủy của bạn không tạo ra các dấu hiệu protein tốt để bác sĩ theo dõi, các phép đo khác sẽ được dựa vào, chẳng hạn như phần trăm tế bào huyết tương trong tủy xương của bạn tăng trên 10% tổng số tế bào tủy.
U tủy của bạn có thể tiến triển theo những cách khác, chẳng hạn như tăng kích thước đáng kể hoặc phát triển các điểm mới trong xương. Canxi của bạn tăng, hemoglobin giảm hoặc creatinin tăng quá ngưỡng do u tủy của bạn cũng đủ điều kiện để tiến triển. Cuối cùng, sự phát triển của máu dính do dư thừa protein u tủy (tăng độ nhớt) cũng được coi là bệnh tái phát.
Các dòng điều trị thứ hai và tiếp theo
Hầu hết thời gian, bạn sẽ tiếp tục điều trị duy trì như lenalidomide cho đến khi bạn cần thay đổi liệu pháp hoặc liệu pháp bổ sung. Nếu bệnh không đáp ứng với một tác nhân hoặc phác đồ cụ thể, thì mục tiêu là sử dụng hai loại thuốc mới trong bộ ba. Đó là, tốt hơn là sử dụng kết hợp các loại thuốc có ít nhất hai loại thuốc mới mà các tế bào u tủy chưa kháng thuốc.
Những người tái phát sau phác đồ chứa bortezomib có thể đáp ứng với chất ức chế proteasome mới hơn như carfilzomib hoặc ixazomib. Tương tự như vậy, những người tái phát với chế độ chứa lenalidomide có thể đáp ứng với chế độ có chứa tác nhân mới hơn trong cùng một nhóm thuốc, pomalidomide.
Một loạt các phác đồ bộ ba được chấp thuận cho bệnh đa u tủy tái phát / khó chữa.Ví dụ: có ba sinh ba sử dụng daratumumab kháng thể, tất cả đều được gọi là liệu pháp sinh ba dựa trên daratumumab:
- Daratumumab-lenalidomide-dexamethasone
- Daratumumab-pomalidomide-dexamethasone
- Daratumumab-bortezomib-dexamethasone
Daratumumab là một kháng thể nhắm mục tiêu CD38 (một chất đánh dấu bên ngoài tế bào u tủy và các tế bào miễn dịch khác) và có thể rất hiệu quả. Pomalidomide là phiên bản thế hệ tiếp theo của lenalidomide và có thể là một lựa chọn tốt nếu bác sĩ nghi ngờ bạn là lenalidomide chịu lửa.
Các nghiên cứu cho thấy liệu pháp bộ ba có hiệu quả nhất đối với bệnh đa u tủy tái phát. Một số trong số chúng chỉ được chấp thuận trong một số trường hợp nhất định, chẳng hạn như khi bạn đã trải qua hai dòng trị liệu có chứa một số tác nhân nhất định. Điều đó nói rằng, đôi khi một loại thuốc đã được sử dụng trong quá khứ có thể được sử dụng lại, bởi vì bệnh ung thư tiến triển và có thể đã mất khả năng đề kháng với tác nhân đã sử dụng trước đây.
Ngoài ra, các tác nhân mới khác liên tục được giới thiệu. Một số bổ sung tương đối gần đây có thể được sử dụng trong điều trị đa u tủy bao gồm:
- Carfilzomib, ixazomib (cùng loại với bortezomib)
- Elotuzumab (một kháng thể trực tiếp kích hoạt các tế bào tiêu diệt tự nhiên bằng cách nhắm mục tiêu một protein được gọi là SLAMF7)
- Panobinostat (ức chế chọn lọc enzym histone deacetylase)
Cũng có nhiều thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đối với bệnh đa u tủy xương tái phát và khó chữa, trong đó các kết hợp mới hơn đang được nghiên cứu, vì vậy đó có thể là một lựa chọn để thảo luận với bác sĩ của bạn.
Khi bạn tiến xa hơn trong quá trình bệnh, có thể không có tác nhân hoàn toàn mới nào để sử dụng cho bộ ba, hoặc bạn có thể không dung nạp được nhiều tác nhân kết hợp với nhau. Điều đó là được, và bạn và bác sĩ của bạn nên nói về những gì bạn có thể chịu đựng và những gì bạn không thể. Đôi khi, liều lượng có thể được điều chỉnh mà không ảnh hưởng đến hiệu quả. Đó là sự cân bằng giữa việc giảm thiểu bệnh tật và sống phần đời còn lại của bạn, và bạn rõ ràng là một phần quan trọng của phương trình đó.
Việc sử dụng các dấu hiệu di truyền để giúp nhắm mục tiêu các tế bào ung thư của bạn đã và đang tiến triển trong nhiều loại ung thư, và đa u tủy không phải là ngoại lệ. Ngay bây giờ, đối với bệnh đa u tủy, có một dấu hiệu di truyền được gọi là chuyển vị có vẻ như dự đoán liệu bạn có thể đáp ứng với một tác nhân có tên là Venetoclax hay không. Có những nghiên cứu đang được tiến hành liên quan đến những người bị đa u tủy tái phát / chịu lửa mang ở (11; 14) chuyển vị — về cơ bản là sự chuyển đổi thông tin di truyền giữa nhiễm sắc thể 11 và 14. Thử nghiệm này bắt đầu dựa trên một số phát hiện trong ống nghiệm cho thấy rằng Venetoclax có thể tiêu diệt tế bào u tủy , vì vậy nó vẫn còn mang tính điều tra tại thời điểm này.
Điều trị khác
Cùng với các phương pháp điều trị giúp bạn không bị đa u tủy, các phương pháp điều trị hỗ trợ khác là rất quan trọng. Đây là những loại thuốc để kiểm soát các triệu chứng của u tủy hoặc các tác dụng phụ của điều trị u tủy. Chúng có thể bao gồm:
- Bisphosphonates hoặc denosumab cho sức khỏe của xương
- Điều trị đau xương (thuốc, xạ trị hoặc phẫu thuật)
- Điều trị canxi trong máu quá cao
- Erythropoietin để tăng cường tế bào hồng cầu của bạn
- Chăm sóc đặc biệt và bổ sung nước để giữ cho thận của bạn hoạt động tốt
- Vắc xin và theo dõi cẩn thận và điều trị các bệnh nhiễm trùng
- Chất làm loãng máu để ngăn ngừa cục máu đông
Tác dụng phụ thường gặp của điều trị
Mỗi loại thuốc có hồ sơ tác dụng phụ riêng và bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc những điều này khi đề xuất một phác đồ cụ thể. Bạn cũng cần được cảnh báo về những khả năng này để có thể nhanh chóng nhận ra và báo cáo lại cho bác sĩ của mình. Liệt kê tất cả các tác dụng phụ tiềm ẩn nằm ngoài phạm vi ở đây, nhưng sau đây là tổng quan đơn giản hóa về một số mối quan tâm thường được mô tả.
Hầu hết tất cả các loại thuốc điều trị đa u tủy đều "ức chế tủy", có nghĩa là chúng có thể dẫn đến số lượng tế bào máu thấp. Điều này tốt có nghĩa là các tế bào ung thư của bạn thuộc họ tế bào máu và nó là tốt để tiêu diệt tế bào ung thư, nhưng bạn muốn các tế bào máu khỏe mạnh của mình (các tế bào tạo ra tiểu cầu màu đỏ, trắng và), với số lượng tốt để vận chuyển oxy. và chống nhiễm trùng và giữ cân bằng giữa chảy máu / dễ bầm tím và cục máu đông. Hầu hết các chế độ điều trị cũng có thể dẫn đến rối loạn tiêu hóa ở một mức độ nào đó (buồn nôn / nôn) và mệt mỏi, mặc dù mỗi cá nhân đều khác nhau về mức độ mà họ sẽ trải qua những điều này.
Các biến chứng tim mạch do điều trị đa u tủy, có thể bao gồm những thứ như bệnh tim nặng hơn và cục máu đông, cũng tương đối phổ biến. Điều quan trọng là bác sĩ của bạn phải điều trị phù hợp với hồ sơ nguy cơ của bạn, ví dụ, nếu bạn đã mắc bệnh tim.
Bortezomib, chất ức chế proteasome ở nhiều loài sinh ba, dường như chỉ có lợi cho thận. Ngược lại, một tác dụng phụ bao gồm bệnh thần kinh ngoại biên (giảm cảm giác, tê và ngứa ran ở bàn tay và bàn chân).
Lenalidomide gây quái thai (nó có thể ảnh hưởng đến sự phát triển của thai nhi) và cũng mang theo các cảnh báo hộp đen về độc tính huyết học (công thức máu thấp), huyết khối tĩnh mạch / động mạch (tác dụng phụ tiềm ẩn nghiêm trọng bao gồm cục máu đông trong cơ thể và gây hại cho gan.
Daratumumab, một kháng thể nhắm vào CD38 (một chất đánh dấu bên ngoài tế bào u tủy và các tế bào miễn dịch khác), có thể dẫn đến các phản ứng tiêm truyền nghiêm trọng. Những phản ứng này phổ biến hơn với lần dùng thuốc đầu tiên và ít phổ biến hơn sau đó, nhưng có thể nghiêm trọng. Có những quy trình được thiết lập trước khi dùng thuốc để giảm thiểu những rủi ro này.
