Hình ảnh digicomphoto / Getty
Bài học rút ra chính
- Veklury (remdesivir) là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho những người bị COVID-19.
- Sự chấp thuận chỉ dành cho điều trị ở những bệnh nhân nằm viện trên 88 pound.
- Trước đây, thuốc đã được FDA cho phép sử dụng khẩn cấp.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt Veklury (remdesivir) để điều trị COVID-19 ở bệnh nhân nhập viện từ 12 tuổi trở lên vào thứ Năm. Đây là loại thuốc đầu tiên được FDA chính thức chấp thuận cho COVID-19.
Trước đây, FDA đã cấp phép sử dụng khẩn cấp (EUA) cho remdesivir, chứ không phải phê duyệt đầy đủ. EUA đầu tiên được ban hành vào ngày 1 tháng 5 cho biết remdesivir có thể được sử dụng cho những bệnh nhân nhập viện với COVID-19 nghiêm trọng. EUA đã được ban hành lại vào ngày 28 tháng 8, mở rộng việc sử dụng cho người lớn và trẻ em nhập viện với các trường hợp được xác nhận hoặc nghi ngờ COVID-19, bất kể mức độ nghiêm trọng của bệnh.
Mặc dù thuốc hiện đã được phê duyệt, nhưng việc phê duyệt không mở rộng cho tất cả các nhóm. Bệnh nhân phải nặng ít nhất 40 kilôgam (kg) —trên 88 pound — để nhận được remdesivir. Trong nỗ lực tiếp tục cung cấp thuốc cho bệnh nhi được bảo hiểm theo EUA đầu tiên khi cần thiết, FDA đã cấp lạikhácEUA để sử dụng remdesiver trong:
- Bệnh nhi có cân nặng từ 3,5 kg đến dưới 40 kg nhập viện
- Bệnh nhi dưới 12 tuổi nhập viện có cân nặng từ 3,5 kg trở lên
“FDA cam kết thúc đẩy sự phát triển và khả dụng của các phương pháp điều trị COVID-19 trong trường hợp khẩn cấp chưa từng có về sức khỏe cộng đồng này,” Ủy viên FDA Stephen M. Hahn, MD cho biết trong một tuyên bố. “Sự chấp thuận của ngày hôm nay được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nhiều thử nghiệm lâm sàng mà cơ quan này đã đánh giá nghiêm ngặt và thể hiện một cột mốc khoa học quan trọng trong đại dịch COVID-19. Là một phần của Chương trình Tăng tốc Điều trị Coronavirus của FDA, cơ quan này sẽ tiếp tục giúp chuyển các sản phẩm y tế mới tới bệnh nhân càng sớm càng tốt, đồng thời xác định xem chúng có hiệu quả hay không và lợi ích của chúng có lớn hơn rủi ro hay không ”.
Remdesivir là gì?
Remdesivir là một loại thuốc kháng vi-rút tác động trực tiếp ức chế sự tổng hợp axit ribonucleic (RNA) của vi-rút. Coronavirus, bao gồm SARS-CoV-2, là một họ bộ gen RNA sợi đơn. Remdesivir đã được chứng minh là có thể ngăn chặn các vi rút này tái tạo.
Remdesivir và COVID-19
Remdesivir lần đầu tiên xuất hiện trên tiêu đề vào mùa xuân khi các nhà nghiên cứu Texas xác định loại thuốc tiêm tĩnh mạch là "liệu pháp hứa hẹn nhất" cho COVID-19 mặc dù dữ liệu lâm sàng hạn chế.
Khi SARS-CoV-2 xuất hiện, các nhà nghiên cứu đã thấy kết quả đầy hứa hẹn sau khi thử nghiệm remdesivir trên virus trong phòng thí nghiệm và các thử nghiệm lâm sàng bắt đầu ngay sau đó, tiến sĩ Matthew D. Hall, người làm việc tại Trung tâm Khoa học Dịch thuật Quốc gia tại National Viện Y tế. Ông đã giúp tạo ra Cổng dữ liệu mở COVID-19 để chia sẻ dữ liệu và thử nghiệm định vị lại thuốc liên quan đến COVID-19 cho tất cả các loại thuốc đã được phê duyệt.
Hall nói với Verywell: “Hầu hết các loại thuốc được phê duyệt đều mất 15 năm và trung bình vài tỷ đô la để phát triển. Nhưng chúng tôi không có 15 năm; chúng tôi thậm chí không có 15 tuần. "
Hall cho biết anh và nhóm của mình được giao nhiệm vụ đánh giá các nguồn lực hiện có.
Ông nói: “Chúng tôi cần tìm kiếm những thứ đã có sẵn cho chúng tôi hoặc đã được chấp thuận để điều trị các bệnh khác hoặc đang được phát triển để điều trị các bệnh khác. "Chúng có thể chưa được phê duyệt, nhưng hy vọng chúng đã ở trong cơ thể người và chúng tôi biết chúng an toàn. Chúng tôi đủ may mắn để có rất nhiều loại thuốc kháng vi-rút. Trong số những loại thuốc đã được phê duyệt, hoặc các ứng cử viên thuốc, remdesivir dường như hoạt động tích cực nhất, đó là lý do tại sao nó có thể được chuyển sang thử nghiệm lâm sàng một cách thực sự nhanh chóng. ”
Matthew D. Hall, Tiến sĩ
Hầu hết các loại thuốc được phê duyệt mất trung bình 15 năm và vài tỷ đô la để phát triển. Nhưng chúng tôi không có 15 năm; chúng tôi thậm chí không có 15 tuần.
- Matthew D. Hall, Tiến sĩFDA ban đầu đã cấp EUA vào ngày 1 tháng 5 để cho phép bệnh nhân người lớn nhập viện với COVID-19 nghiêm trọng được điều trị bằng remdesivir. Một người bị COVID-19 nghiêm trọng được xác định là:
- Bệnh nhân có độ bão hòa oxy nhỏ hơn hoặc bằng 94%
- Một bệnh nhân cần bổ sung oxy
- Một bệnh nhân cần thở máy
- Một bệnh nhân cần oxy hóa màng ngoài cơ thể
EUA mở rộng đã giúp cung cấp thuốc cho bệnh nhân ở giai đoạn sớm hơn hoặc với các trường hợp bệnh nhẹ hơn và việc phê duyệt chỉ nên tăng tính khả dụng của thuốc. Hall nói rằng bệnh nhân không cần phải đăng ký như một phần của quy trình khám chữa bệnh để được điều trị, tăng khả năng tiếp cận với những người sống trong các cộng đồng nông thôn không sống gần các cơ sở nghiên cứu.
Hall nói: “Tôi nghĩ rằng tất cả chúng ta đều đồng ý rằng sẽ rất tốt cho những người không khỏe ở nhà có thể dùng thuốc kháng vi-rút để loại bỏ vi-rút khỏi cơ thể của họ sớm hơn để đảm bảo họ không bị bệnh nặng hơn sau này. “Ngay bây giờ, bạn phải đợi cho đến khi bạn đủ ốm để nhập viện để được điều trị bằng thuốc. Sẽ thật tuyệt nếu đảm bảo những người đó không bao giờ ốm đến mức phải đến bệnh viện bằng cách cho họ uống thuốc kháng vi-rút sớm hơn như Tamiflu cho bệnh cúm, (ở đâu) bạn đến bác sĩ, lấy viên thuốc và nó sẽ rút ngắn thời gian cho bạn. 'bị ốm vì. "
Phát triển Remdesivir
Remdesivir ban đầu được phát triển như một phần của sự hợp tác giữa Gilead Sciences, Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ và Viện Nghiên cứu Y tế Quân đội Hoa Kỳ về các bệnh truyền nhiễm. Nó được khám phá như một phương pháp điều trị tiềm năng trong thời kỳ đại dịch virus Ebola ở Tây Phi và cho hai loại coronavirus khác: hội chứng hô hấp cấp tính nghiêm trọng (SARS) và hội chứng hô hấp Trung Đông (MERS).
Ai Nên Dùng Remdesivir?
Dân số bệnh nhân, liều lượng và thời gian điều trị tối ưu của Remdesivir chưa được biết. Trong một tờ thông tin dành cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, FDA đưa ra các khuyến nghị sau:
- Đối với người lớn và bệnh nhi nặng từ 40 kg trở lên, liều khuyến cáo là 200 mg vào ngày đầu tiên, sau đó là các liều tiếp theo là 100 mg.
- Đối với bệnh nhi nặng từ 3,5 kg đến 40 kg, liều khuyến cáo là 5 mg / kg vào ngày thứ nhất, sau đó là các liều tiếp theo là 2,5 mg / kg.
- Đối với những bệnh nhân không cần thở máy xâm nhập và / hoặc oxy qua màng ngoài cơ thể, tổng thời gian điều trị được khuyến cáo là 5 ngày.
- Đối với những bệnh nhân cần thở máy xâm nhập và / hoặc oxy qua màng ngoài cơ thể, tổng thời gian điều trị được khuyến cáo là 10 ngày.
- Nếu bệnh nhân không có cải thiện về mặt lâm sàng, điều trị có thể được kéo dài thêm đến 5 ngày với tổng thời gian điều trị lên đến 10 ngày.
Gilead Sciences đang làm việc để mở rộng quy mô sản xuất và phân phối remdesivir, được coi là một loại thuốc điều tra và hiện chưa được phê duyệt cho bất kỳ chỉ định nào.
Thử nghiệm lâm sàng và phát hiện sơ bộ
Quyết định phê duyệt remdesivir của FDA dựa trên kết quả nghiên cứu từ một số thử nghiệm lâm sàng và đã vấp phải nhiều ý kiến trái chiều từ cộng đồng y tế.
Hall nói: “Tôi nghĩ gì về bất kỳ loại thuốc nào hoặc bất kỳ ứng cử viên nào không thực sự quan trọng. “Điều thực sự quan trọng là dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng được kiểm soát tốt. FDA sẽ không mở rộng phạm vi của EUA nếu họ không nghĩ rằng nó sẽ mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân hơn. "
Trong một nghiên cứu được công bố ngày 29 tháng 4 tạiĐầu ngón,Một nhóm các bác sĩ và nhà nghiên cứu đã tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên 237 bệnh nhân người lớn bị COVID-19 nghiêm trọng tại 10 bệnh viện ở Hồ Bắc, Trung Quốc. Họ phát hiện ra remdesivir giúp tăng tốc độ hồi phục.
Các tác giả viết: “Mặc dù không có ý nghĩa thống kê, những bệnh nhân dùng remdesivir có thời gian cải thiện lâm sàng nhanh hơn về mặt số lượng so với những bệnh nhân dùng giả dược trong số những bệnh nhân có thời gian triệu chứng từ 10 ngày trở xuống”.
Một nghiên cứu do chính phủ Hoa Kỳ tài trợ đã công bố những phát hiện sơ bộ của mình vào ngày 22 tháng 5 trongTạp chí Y học New Englandtừ một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi có đối chứng với giả dược trên 1.063 bệnh nhân COVID-19. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng những người được chỉ định một liệu trình 10 ngày remdesivir có thời gian phục hồi ngắn hơn so với giả dược - trung bình là 11 ngày so với 15 ngày.
Các tác giả viết: “Những phát hiện sơ bộ này ủng hộ việc sử dụng remdesivir cho những bệnh nhân nhập viện với COVID-19 và cần điều trị oxy bổ sung. “Tuy nhiên, do tỷ lệ tử vong cao mặc dù đã sử dụng remdesivir, rõ ràng rằng việc điều trị chỉ bằng thuốc kháng vi-rút không có khả năng là đủ.”
Vào ngày 21 tháng 8,Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳđã công bố một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 3 trên 584 bệnh nhân nhập viện vì viêm phổi COVID-19. Vừa phải, nhà sản xuất Remdesivir, Gilead Sciences đã tài trợ thử nghiệm này tại 105 bệnh viện ở Hoa Kỳ, Châu Âu và Châu Á. Bệnh nhân nhận được một đợt điều trị remdesivir 5 ngày hoặc 10 ngày hoặc được chăm sóc tiêu chuẩn. Các nhà nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt về kết quả giữa nhóm 10 ngày và sự khác biệt nhỏ có ý nghĩa giữa nhóm 5 ngày.
Cả ba nghiên cứu đều gặp phải những hạn chế khác nhau và có những khác biệt quan trọng về thiết kế, vì vậy sẽ không công bằng khi tạo ra một so sánh giữa táo và táo. Tuy nhiên, nó đặt ra câu hỏi về việc nhân rộng các phát hiện, một dấu hiệu của nghiên cứu lâm sàng.
"Hiện có ba [thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên] của remdesivir ở bệnh nhân nhập viện với kết quả khác nhau, đặt ra câu hỏi liệu sự khác biệt có phải là tạo tác của các lựa chọn thiết kế nghiên cứu, bao gồm cả quần thể bệnh nhân, hay liệu thuốc có hiệu quả kém hơn hy vọng", Đại học Các nhà nghiên cứu của Trường Y khoa Pittsburgh đã viết trong một bài xã luận được xuất bản trênTạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳvào ngày 21 tháng 8. “Do đó, có vẻ như cần thận trọng khi khẩn trương tiến hành đánh giá thêm về remdesivir trong các thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên quy mô lớn được thiết kế để giải quyết những điểm không chắc chắn còn lại và đưa ra cách sử dụng tối ưu.”
Điều này có ý nghĩa gì đối với bạn
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép điều trị COVID-19 đầu tiên cho remdesivir. Nếu bạn nhập viện với một trường hợp được xác nhận hoặc nghi ngờ về COVID-19, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể quyết định kê đơn thuốc này.
Điều gì tiếp theo cho Remdesivir?
Theo trang web của Gilead Sciences, nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn đang được tiến hành. Công ty cũng đang trong giai đoạn phát triển đầu tiên để bào chế remdesivir dưới dạng thuốc hít.
Hall cho biết cộng đồng toàn cầu đã phải đối mặt với thách thức, nhưng việc tìm kiếm một loại thuốc điều trị SARS-CoV-2 đã trở nên phức tạp bởi thực tế là không có phương pháp điều trị cho coronavirus ở người. Các đợt bùng phát SARS và MERS gần đây được chống lại thông qua các biện pháp y tế công cộng, không phải trị liệu.
"Với remdesivir, chúng tôi thật may mắn khi nó tồn tại", Hall nói. "Chúng tôi may mắn vì nó đã được phát triển cho Ebola. Chúng tôi may mắn vì nó đã có sẵn để thử nghiệm ở người. Bởi vì nếu bạn trừ đi phần mềm remdesivir khỏi phương trình, tôi không biết điều tốt nhất tiếp theo là gì. Không có thuốc khác đã được phê duyệt để điều trị nhiễm trùng SARS-CoV-2. ”
